《糖尿病》擺脫終身免疫抑制？Sana 第一型糖尿病異體細胞療法成功「隱身」14 個月後仍能自主產胰島素！目標實現功能性治癒 (閱讀)
1. Sana 發表異體細胞療法「UP421」最新臨床成果
2. 臨床證實細胞存活逾一年，免用免疫抑制劑仍功能穩定
3. 受試者血糖控制更精準，次世代幹細胞療法預計今年啟動
Sana 發表異體細胞療法「UP421」最新臨床成果
位於西雅圖的 Sana Biotechnology 近期公布了其開發中的異體細胞療法「UP421」最新臨床追蹤數據，為第一型糖尿病的「功能性治癒」帶來重大突破，詳細成果已於在西班牙舉行的糖尿病先進技術與治療會議 (ATTD) 上發表。
「UP421」是利用該公司專有的「低免疫」(hypoimmune, HIP) 平台，對已故捐贈者的原始胰島細胞進行基因改造。這項技術的核心在於使移植細胞能「躲避」受贈者的免疫系統攻擊，進而免除患者需終身服用免疫抑制劑的負擔、降低因免疫力低下而產生的感染風險。
臨床證實細胞存活逾一年，免用免疫抑制劑仍功能穩定
這項突破性的研究由瑞典 Uppsala 大學醫院主導，也是該技術首度實際應用在人體身上的臨床測試，受試者僅一名。結果顯示：
1. 該名第一型糖尿病患者在接受手臂移植後的 14 個月內，並未出現任何安全疑慮，且這些經改造的胰島細胞在受試者體內成功存活超過一年，並未觸發免疫排斥反應。
2. 在長達 14 個月的追蹤中，研究人員透過觀察 C-胜肽 (C-peptide) 指標，確認了受試者體內胰島細胞的持續運作，且受試者在第 14 個月時的空腹及「混合餐耐受試驗 (MMTT)」激發後的 C-胜肽水平，與研究的前 6 個月的結果相當，甚至優於第 9 及第 12 個月的表現。[註：C-胜肽是胰島 Beta 細胞產生胰島素過程中的副產物。因此，血液中偵測到循環的 C-胜肽，即直接代表移植的細胞正在分泌胰島素，這也是衡量胰島細胞是否成功存活並發揮功能的標準。]
3. 此外，受試者在移植後 12 至 14 個月期間展現出更精準的血糖控制能力，且在第 14 個月時的胰島素分泌情況進一步改善。這意味著 UP421 能夠在進食後根據人體需求，適時釋放胰島素以調節血糖。
受試者血糖控制更精準，次世代幹細胞療法預計今年啟動
基於 UP421 成功的概念驗證，Sana 公司正加速推進其更具規模化潛力的研發計畫 SC451。SC451 採用與 UP421 相同的低免疫平台技術，但改用由幹細胞衍生的胰島細胞，目標是成為一種只需單次治療、不需輔以免疫抑制藥物的糖尿病療法。
Sana 預計於今年向美國食品藥物管理局 (FDA) 提交研究性新藥 (IND) 申請，並計畫在今年啟動 SC451 的 I 期臨床試驗。儘管近年來如 Vertex 等大型藥廠在細胞包埋技術上遇到挑戰，但 Sana 的數據為該領域注入了強心針，也反映出目前細胞療法市場在挫折與加碼投資中的動盪局勢。
資料來源：Fierce Biotech、BioSpace、公司
