國際生醫新聞

1. RGX-202 表現強勁且優於對手 Elevidys
2. 運動功能提升，可顯著改善患者生活
3. 安全性表現佳，肝損傷風險遠低於 Elevidys
4. 面對市場監管挑戰，仍力拚 2027 年上市

生技公司 Regenxbio 於 2026 年 5 月 14 日宣布其針對裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 開發的基因療法 RGX-202，在關鍵性臨床試驗「AFFINITY DUCHENNE」中取得了重大進展，成功達成主要觀察指標，為近期面臨監管挑戰的 Regenxbio 注入強心針。

RGX-202 表現強勁且優於對手 Elevidys
RGX-202 中所攜帶的基因可以表現出「肌失養蛋白質」(dystrophin) 的關鍵功能區 [因為不是全長，故此類截短的蛋白質被稱為「微肌失養蛋白質」(microdystrophin)]，這被認為是能將蛋白質表現有效轉化為實際運動功能改善的關鍵。在 Regenxbio 的 III 期臨床試驗中，接受 RGX-202 治療後的第 12 週，30 名受試者中有 28 名 (93.3%) 體內的「微肌失養蛋白質」表現量達到或超過健康對照組的 10%，成功達到試驗的主要目標，其中 24 名患者 (80%) 的表現量更是超過了 40%。

值得注意的是，RGX-202 在不同年齡層皆展現了強大的蛋白質表現能力：1-4 歲的幼童平均表現量達 115.2% (這項極高數據也將全體受試者的「總平均值」拉升至 71.1%)，而 8 歲及以上、通常已進入功能衰退期的男童，平均表現量也達到 41.6% ── 這項數據遠高於競爭對手 Sarepta 已獲准療法 Elevidys 在同類患者中約 12% 的表現水平。

運動功能提升，可顯著改善患者生活
除了生物標記數據，Regenxbio 也展示了強效的功能性臨床成果，追蹤一年的 9 名患者在「北極星移動評量」(NSAA) 等多項運動功能測試中，皆優於疾病自然史的預期表現；甚至有家庭影片顯示，受試男孩已能自行爬樓梯、跳躍及在彈跳床上活動。

安全性表現佳，肝損傷風險遠低於 Elevidys
在安全性方面，雖然該試驗報告了兩例嚴重不良反應 (一例心肌炎及一例無症狀肝損傷)，但兩者均在幾週內完全康復，未造成長期影響。相較於 Elevidys 約 40% 的肝損傷發生率，RGX-202 的肝損傷發生率僅約 3%。

面對市場監管挑戰，仍力拚 2027 年上市
儘管臨床數據亮眼，Regenxbio 在資本市場仍面臨挑戰，由於安全性數據中提到的心肌炎與肝損傷病例，導致其股價一度下跌超過 35%。此外，美國 FDA 目前正處於領導層更迭的動盪期，局長 Marty Makary 及生物製品評估與研究中心 (CBER) 主任 Vinay Prasad 近期相繼離職，也可能影響審核進度。

然而，Regenxbio 執行長 Curran Simpson 仍對於在 2027 年獲得加速批准表示樂觀。他強調，FDA 曾兩次要求公司建立「微肌失養蛋白質」與臨床功能改善之間的聯繫，而目前的數據正符合此要求。公司計畫在監管局勢趨穩後正式提交申請，爭取成為市場上更具效力且安全的 DMD 治療方案。

關於 Regenxbio
Regenxbio 致力於透過基因療法的治癒潛力來改善人們的生活，期望透過單次給藥為患者提供持久療效、顯著改變疾病進程並改善預後。該公司正在開發用於治療罕見疾病和視網膜疾病的基因治療候選產品，候選產品則是採用 Regenxbio 專有的 NAV® 技術平台上的 AAV 病毒載體。除了用於內部候選產品項目外，Regenxbio 還選擇性地授權使用 NAV® 載體，以促進新藥的開發。目前已有數千名患者接受了以 Regenxbio AAV 平台開發的研究中與已核准產品的治療。

(Pipeline 圖片來源：https://www.regenxbio.com/therapeutic-programs/)

資料來源：Endpoints News、Fierce Biotech、BioPharma Dive