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藥華藥（6446）今（15）日指出，本次期中成果係由有MPN教父之稱的義大利血液學教授Tiziano Barbui博士親自於第25屆歐洲血液學年會(European Hematology Association, EHA 25)發表，該臨床試驗在義大利21間醫學中心進行，原預計招收150位病患，本次試驗期中分析是根據100位病患之臨床試驗數據，有鑑於本次期中分析顯示出相對於單一放血治療，P1101在療效上有巨大優勢，其統計分析結果大幅超標，因此指導委員會與安全監測委員會（DSMB）建議停止招收新病患。顯見P1101可擴大病患族群，低風險病患可提早使用以避免疾病持續惡化。

基於傳統針對低風險紅血球增生腫瘤（PV）病患，一般採用消極的放血加上低劑量阿斯匹林療法以維持正常血容比(Hct<45%)，事實上患者疾病是持續惡化中，故Barbui教授設計此項試驗，評估採用每月強迫放血加上阿斯匹林、再加上每兩周施打P1101(100mcg)，對照僅採用每月強迫放血加上阿斯匹林治療（註一），主要療效指標為比較以上兩種治療方式是否足以使血容比維持在45%以下，及避免疾病持續惡化（即血栓形成、出血、進行性白血球增多，有症狀或極度血小板增多，有症狀的脾腫大或其他不受控制之症狀）。

如上圖所示，在第一年數據中顯示P1101組和僅僅用傳統的消極放血治療相比，P1101組疾病完全沒有惡化(0%)，相對於對照組，疾病出現惡化的病人第一年已達8%。複合式主要療效指標(Composite primary endpoint)大幅超標(p=0.008; Odds Ratio, 3.5 (95% CI, 1.3-10.4))。

在減少患者放血次數及改善生活品質方面，本次臨床試驗結果在統計分析結果達顯著意義。由於P1101之巨大療效結果超標，證實P1101在適應症市場規模再下一城，可擴大使用於治療60歲以下且無血栓病史之低風險PV病患族群，大幅提升P1101商機。

雖然次要療效指標要在試驗結束後才進行評估，但從初步的結果可以看出，經過一年之後對照組（57%）的放血次數比P1101組（43%）高，並能在治療後六個月開始看到明顯差異 （p=0.024）。此外，透過 MPN症狀評估表評估症狀的改善，在10個評估項目中，P1101組患者的症狀減輕了21%，改善了7個症狀；而對照組的症狀加重了10%，有一半的症狀惡化。在其他次要療效指標中，P1101組能顯著改善脾臟腫大和降低白血球和血小板計數。

Barbui博士現任義大利Ospedali Riuniti di Bergamo研究基金會血液學教授兼科學主任，長期致力於MPN疾病研究，尤其專注PV與原發性血小板增多症（ET）疾病之藥物研發，曾任國際血栓與止血協會（ISTH）的紅斑狼瘡抗凝劑小組委員會主席、義大利血液學會主席，發表超過200篇以上相關文獻，目前身兼多項學術臨床試驗計畫的主要負責人。

另外，權威醫學期刊集團「THE LANCET」旗下血液學專門期刊「THE LANCET Haematology」亦於今年一月底刊出P1101與現行真性紅血球增多症標準療法比較之三期及延伸臨床試驗結果的論文（註2），論文中表示P1101為PV患者提供了一種新的治療選擇。臨床試驗研究結果顯示，與現今PV標準療法所使用的愛治膠囊相比，及早開始長期使用P1101治療的PV患者，更有機會因改善病程而受惠。

註1：https://library.ehaweb.org/eha/2020/eha25th/303391/tiziano.barbui.phase.ii.randomized.clinical.trial.comparing.ropeginterferon.html?f=menu%3D6%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D2%2Amedia%3D3%2Ace_id%3D1766%2Aces_id%3D27014%2Amarker%3D794%2Afeatured%3D16775
註2：https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026（19）30236-4/fulltext