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致力於研發和商業化同類首款及/或同類最優血液及腫瘤學療法的領先創新生物製藥公司－德琪醫藥有限公司（簡稱「德琪醫藥」，香港聯交所股票代碼：6996.HK）宣佈，國家藥品監督管理局（NMPA）批准開展ATG-016（eltanexor）用於去甲基化藥物（HMA）治療失敗後，根據修訂國際預後積分系統(IPSS-R)中危及以上骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的臨床試驗。該試驗是一項I/II期、單臂、開放性臨床研究，旨在評估ATG-016 （eltanexor）單藥治療的藥代動力學、安全性和有效性。

骨髓增生異常綜合征是起源於骨髓造血干細胞的一組異質性髓系克隆性疾病，臨床表現為無效造血，外周血細胞減少，高風險向急性髓細胞白血病轉化。去甲基化藥物難治的骨髓增生異常綜合征患者，中位總生存期（OS）僅為4-6個月，後續治療選擇有限。臨床前研究表明，選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物可阻斷多種腫瘤抑制蛋白（例如 p53, IkB, p21）的核輸出，導致其於核內積累並活化從而發揮抗腫瘤作用；另外SINE化合物還可減少多種與elF4E結合的致癌基因mRNA（c-Myc、 Bcl-2、Bcl-6、cyclin D）的出核及轉化，使腫瘤細胞選擇性凋亡。ATG-016屬於新一代SINE化合物，相比第一代核輸出抑制劑，ATG-016顯示出極小的血腦屏障滲透性和較廣泛的治療窗口，其在較高危骨髓增生異常綜合征患者中表現出初步的抗腫瘤活性。

「ATG-016臨床試驗獲批體現了德琪醫藥研發團隊的高效執行力，也是德琪醫藥繼上市之後在中國大陸獲得的第一個臨床批件。」德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示：「第一代選擇性核輸出抑制劑Selinexor已經顯示出對血液惡性腫瘤和實體腫瘤的廣泛活性，並獲得FDA批准用於復發難治多發性骨髓瘤和瀰漫性大B細胞淋巴瘤。ATG-016作為第二代口服SINE化合物，能夠降低血腦屏障滲透，具較廣泛的治療窗口，可潛在減少不良事件，提高藥物耐受性。」