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百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所 代碼：06160）是一家處於商業階段的生物科技公司，專注於在全球範圍內開發和商業化創新藥物。 公司今日3/3宣佈，加拿大葯監部門已批准百悅澤®（澤布替尼）用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的新藥上市申請。

百濟神州北美兼歐洲首席商務官Josh Neiman先生表示：「百悅澤®是一款具有高度選擇性的BTK抑制劑，設計旨在為血液學惡性腫瘤患者帶來深度且持久的緩解，並同時降低某些副作用的出現頻率。 我們期待這項獲批能夠將百悅澤®這款潛在同類最優的BTK抑制劑帶給加拿大的WM病患。 我們將不斷努力，以確保百悅澤®在加拿大的可及性，並向全球更多市場的患者提供這一創新藥物。」

加拿大多倫多大學副教授兼瑪格麗特公主癌症中心臨床研究員Christine Chen醫學博士表示：「WM是一種罕見卻十分嚴重的疾病。 儘管BTK抑制劑已經改善了WM的整體治療，但並非所有患者都能對此產生緩解，而且副作用導致的不耐受仍然是一個問題，尤其對於年長患者而言。 ASPEN的臨床試驗結果證明了百悅澤®有望能為WM患者帶來臨床益處及安全性方面的優勢，為這一患者群體帶來了新的希望。」

加拿大華氏巨球蛋白血症基金會（WMFC）主席Paul Kitchen先生評論道：「WMFC為加拿大葯監部門批准百悅澤®（澤布替尼）作為一項用於治療WM的療法感到興奮，這將進一步為加拿大 WM患者群體帶來多款高品質療法選項。 正如ASPEN臨床試驗的結果一樣，百悅澤®有望能夠為加拿大患者改善治療效果。」

加拿大葯監部門於2020年9月將百悅澤®用於治療WM患者的新藥上市申請納入優先審評，此次獲批是基於ASPEN臨床試驗的有效結果。 ASPEN臨床試驗是一項隨機、開放、多中心的3 期臨床試驗 （NCT03053440），用於評估百悅澤®對比伊布替尼用於治療攜帶MYD88基因突變 （MYD88MUT）的復發/難治性（R/R）或初治（TN ）WM 患者。在該試驗中，百悅澤®與伊布替尼相比，在患者中產生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率並在安全性上更具優勢，儘管此項臨床研究結果未能達到主要終點，即在深度緩解率（VGPR 或更好）上達到具有統計學意義的優效性 。

經獨立評審委員會（IRC）根據第六屆國際華氏巨球蛋白血症研討會（IWWM）更新緩解標準評估，百悅澤®在總體意向治療（ITT）人群中的完全緩解（CR）+ VGPR的合併率為28.4%（95%CI：20，38），而伊布替尼為19.2%（95%CI：12，28）。

ASPEN臨床試驗中隨機接受百悅澤®治療的101例WM患者中，有4%的患者由於不良事件中斷治療，其中包括心臟擴大症、中性粒細胞減少症、漿細胞性骨髓瘤和硬膜下出血。 14%的患者由於不良事件降低劑量，其中最常見的是中性粒細胞減少症（3.0%）和腹瀉（2.0%）。

百悅澤®的總體安全性數據來自779例在多項臨床試驗中接受百悅澤®治療的B細胞惡性腫瘤患者，其中最常見的不良反應（≥10%）為中性粒細胞減少症、血小板減少症、上呼吸道感染、貧血、皮疹、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、咳嗽、挫傷、肺炎（分組術語）、尿路感染、出血（分組術語）和血尿。 最常見的嚴重不良反應 （≥2%） 為肺炎（10.0%）和出血（2.1%）。

百悅澤®的推薦每日用藥總劑量為320mg。百悅澤®預計將在未來幾周內在加拿大上市。