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北極星藥業-KY(6550)宣布於2021年美國臨床腫瘤醫學年會(ASCO)發表由華盛頓大學醫學院主持之軟組織瘤二期臨床試驗成果：疾病控制率（DCR，Disease Control Rate：CR+PR+SD）高達68%，參與試驗的75人中，有6人腫瘤完全消失完全緩解(CR, complete response)，療效顯著深受矚目，試驗計劃主持人華盛頓大學Dr. Brian Van Tine受邀於ASCO年會現場口頭發表二期臨床試驗之成果。

此次臨床試驗以「開放性試驗」的方式進行，採用ADI-PEG20 聯合化療的標準用藥 Gemcitabine + Docetaxel 。除了要證明療效之外，還對化療藥物的劑量做各種不同的調整，以期將來可以減少化療劑量，降低化療所帶來的副作用。參與試驗的受試者總共有75人，其中有6人腫瘤完全消失完全緩解CR比例高達8%，13人部份緩解(PR, partial response)，32人疾病穩定(SD, stable disease)，總緩解率（ORR，overall response rate）達25%，整體之疾病控制率高達68%。

當採行較低化療劑量與ADI-PEG20聯藥時（600mg/m2 gemcitabine+ 60mg/m2 docetaxel）中位無進展生存期(MPFS，Median Progress Free Survival)為 6.0 months，中位總生存期 (MOS，Median Overall Survival)由於還有較高比例的受試者依然存活，尚未有統計結算數據，但這也意味著MOS會有更好的數據。若以腫瘤類別作統計，平滑肌肉瘤leiomyosarcoma 的MPFS為7.2 months、MOS為22.5moths，脂肪肉瘤liposarcoma的MPFS為5.1months、MOS為17.4months.

從最近的文獻顯示過去化療標準用藥 Gemcitabine + Docetaxel治療軟組織瘤的疾病控制率(Disease control rate, DCR)約在50%左右、CR的比例在0～2%、ORR約在15～18%、MPFS約在3～6.2 months，本次試驗超高的DCR與CR可以說前所未有，特別是有6人完全緩解比例之高令人振奮，而25%的ORR也遠高於過去標準化療用藥，而對於二線用藥受試病人條件相對較差情況下MPFS也還能落在高標範圍，兩個主要類別的軟組織瘤也展現不錯的MOS，特別是與低劑量的化療藥聯藥到目前為止都還有極高比例的受試者存活著，讓MOS的數據更有想像空間，綜整上述臨床試驗相關數據，整體來看療效極為顯著。再對比去年年初通過FDA加速審批提早取得藥證的Epizyme公司軟組織瘤新藥Tazemetostat，它的二期臨床試驗有62人參與，試驗結果只有1人CR，ORR只有15%，DCR僅26%， MPFS為5.5 months。

北極星指出，這次臨床試驗共有美國四大醫學中心參與，包括華盛頓大學醫學院、史丹福大學醫學院、南加大癌症中心及哥倫比亞大學醫學院等研究團隊，所有臨床經費都由醫學院自籌，也獲得美國國家衛生研究院（NIH）補助；北極星只負責免費供給試驗藥物ADI-PEG20，臨床試驗完成後，北極星有權使用所有的數據資料，並可據以向美國食品藥物管理局（FDA）申報用。

北極星表示，惡性軟組織瘤(soft tissue sarcoma)不同於由上皮組織(epithelial)衍生的一般癌症carcinoma，來源於支持身體架構的結締組織(connective)，如骨骼、肌肉、脂肪和血管等等，其惡性程度高，可能發生於任何年齡、任何部位。通常外觀和周圍的組織類似，因此在發病早期容易被誤診，約有一半以上的骨癌患者因為得不到及時的診斷，因而被迫截肢。且有許多種亞型，治療難度高，目前並沒有較為有效的藥。

本次試驗結果顯示較低劑量的標準化療用藥與ADI-PEG20聯藥有最佳的安全性與最好的療效，公司計劃於近期進一步和美國FDA討論二期的數據和規劃三期臨床試驗，並且不排除向FDA爭取突破性新藥(Breakthrough) 的資格，以加速研發、讓新藥盡快上市。