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歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司今日(6)宣佈，ASC42治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）患者的臨床試驗申請已獲中國國家藥監局受理。

ASC42是一款由公司完全自主研發、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。2021年6月16日，甘萊宣佈ASC42在美國 I 期臨床試驗中取得良好的安全性和藥效學生物標誌物頂線數據。數據顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢症狀且FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1632%。

根據《原發性膽汁性膽管炎診療規範（2021）》[1]，PBC是一種慢性進展性自身免疫性膽汁淤積性疾病，常發展為肝纖維化及肝硬化，直至需進行肝移植或導致死亡。2010年PBC 流行病學研究顯示，PBC的中國患病率為49.2/10萬人，在40歲以上的女性人群中患病率高達155.8/10萬人，由此推算中國的PBC患病總人數為65.6萬，其中40 歲以上女性的患病人數為44萬。熊去氧膽酸（UDCA）是中國唯一批准的具有延緩疾病進展作用的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不足或不耐受。因此，研發用於治療PBC患者的新藥如ASC42，存在高度未被滿足的醫療需求。

因此，PBC治療領域存在高度未被滿足的醫療需求，亟待研發如ASC42等用於治療PBC患者的新藥。