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基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精准治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）的擴展適應症申請已經獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准。該項擴展適應症包括需要系統性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者的治療。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：「我們很高興普吉華®擴展適應症獲批，為中國RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌患者帶來新的治療選擇，也特別感謝國家藥品監督管理局的優先審評審批。基石藥業始終致力於研發創新藥物，滿足癌症患者未解決的醫療需求。我們將持續增強管線開發的臨床價值和市場潛力，加速為全球患者帶來更多高品質的新藥。」

普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長高明教授表示：「近年來，甲狀腺癌發病率持續上升。臨床上對MTC治療手段有限，亟待精准靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。普吉華®在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著普吉華®擴展適應症的獲批，我們期待能夠解決更多甲狀腺癌患者亟待滿足的臨床需求。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「普吉華®擴展適應症的獲批是繼其獲批用於RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌之後的又一重要裡程碑。我們感謝所有為普吉華®擴展適應症的臨床開發做出貢獻的患者和研究者們。我們還將繼續推進普吉華®在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創新療法惠及更多患者。」

普吉華®拓展適應症的獲批是基於一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華®在RET融合陽性的非小細胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。截止2021年4月12日，共有來自中國研究中心的28例RET突變陽性MTC患者納入了全球ARROW研究中國MTC注冊橋接隊列，並接受普吉華®起始劑量為400 mg（每日一次）的治療。研究顯示，26例基線具有可測量病灶的RET突變患者中確認的客觀緩解率（ORR）為73.1%, 包括3例完全緩解和16例部分緩解，疾病控制率（DCR）為84.6%。無論RET突變基因型如何，均有緩解。19例確認緩解的患者中，中位緩解持續時間（DOR）未達到，9個月的DOR率為100%。降鈣素和癌胚抗原（CEA）水平均有大幅降低。普吉華®耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。此中國患者的注冊研究結果在2021年第90屆美國甲狀腺協會年度會議（The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021）上，以重磅口頭報告（Late Breaking Oral）形式公布詳細數據。