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康霈生技（6919-TW）已取得旗下新藥CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局（U.S. FDA）核准用於治療罕見疾病竇根氏症（Dercum's Disease; DD）二期臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2, NCT05387733）之最終臨床統計數據，結果顯示其ITT population與PP population的臨床統計結果在試驗主要療效指標與次要療效指標皆達到臨床與統計上顯著意義，且藥物安全性與耐受度良好。

CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，也缺乏有效的緩解療法。

根據本試驗臨床統計結果顯示，在意圖治療群體（Intent-to-treat，ITT population）, 竇根氏症患者在最多2次的CBL-514高劑量組治療後4週與8週:

1. 主要療效指標-痛性脂肪瘤縮小

1. 高劑量組治療後四周平均可縮小2804.6 mm3 (p=0.0104)和八周2253.2 mm3 (p=0.0035)(四周的效果優於八周，P值都達標)

2. 低劑量組治療後四周平均可縮小2377.9 mm3 (p=0.0271) 和八周2707.3 mm3 (p=0.0568)(八周效果優於四周，但八周未達標)

高劑量組在二個時間點的療效統計上皆達到顯著差異。

2. 次要療效指標-疼痛指標分數（滿分為10分, 分數越高代表疼痛嚴重程度越高）

高劑量組可顯著降低3.5分（p<0.0001）與4.7分（p< 0.0001）；低劑量組在主要療效指標4週後與次要療效指標亦全部達到顯著統計差異。且CBL-514一次治療後無論在縮小脂肪瘤與疼痛改善皆可達到臨床及統計上的顯著療效意義，是目前第一個也是唯一一個在臨床統計上可同時顯著縮小或完全清除竇根氏症痛性脂肪瘤並同時顯著改善其嚴重疼痛的臨床藥物。此外，CBL-514對於竇根氏症患者的藥物安全性與耐受度良好，無全身系統性安全性風險與副作用。

公司將根據本試驗結果進行CBL-514治療竇根氏症Phase 2b臨床試驗的設計與後續臨床試驗申請與執行，也將進行罕見疾病國際期刊的臨床數據發表，並同步尋求國際藥廠的授權合作機會。

CBL-0201DD二期試驗設計

CBL-0201DD Phase 2 Study於美國共納入12位具有4～8顆疼痛指數大於4分痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，分為CBL-514高劑量（3 mL/injection）和低劑量（2mL/injection）2個組別，每組各6位受試者。每位受試者每顆痛性脂肪瘤根據治療前的大小分級決定注射劑量，並依治療後脂肪瘤縮小程度變化給予最多2次的CBL-514治療，每次注射間隔為4週，於完成最後一次治療後的4週和8週評估每顆痛性脂肪瘤的療效與安全性。主要療效指標為：與治療前相比，CBL-514在治療後4週和8週，痛性脂肪瘤大小的變化, 次要療效指標包含與治療前相比, 治療後4週和8週, 痛性脂肪瘤達到縮小, 縮小超過50%以上, 100%完全清除的百分比與痛性脂肪瘤疼痛分數的變化。

關於竇根氏症（Dercum's Disease）

竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，是一種良性的脂肪腫瘤並伴隨該部位自發性劇烈疼痛（又稱痛性脂肪瘤），並會有持續超過3個月的灼痛與灼熱感，進而嚴重干擾患者正常生活。竇根氏症症狀並不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加。目前病因與其機轉尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關。
目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑及電療等，然而其療效不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。

CBL-514產品研發現況

CBL-514局部減脂CBL-0202 Phase 2-Stage 2臨床試驗已於2023年3月完成試驗（study completed），預計於2023年Q3取得臨床統計結果；局部減脂CBL-0204 Phase 2b臨床試驗於2023年1月獲美國 FDA 核准執行，目前已在美國與澳洲開始收案；局部減脂CBL-0205 Phase 2b臨床試驗已於2023年7月獲美國 FDA 核准執行，預計將於2023 年 Q4開始收案。CBL-0201EFP Phase 2-Stage 2於2023年4月核准開始收案，目前正於美國5個試驗中心進行收案，預計將於2023年Q4完成試驗。