生華科(6492)開發中新藥 Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤 獲兒科罕病認定 (9/13日股價47.8元)
生華科 (6492) 今 (13) 日宣布,開發中新藥 Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤,再次獲美國 FDA 授予罕見兒科疾病認定(RPDD)。
美國 FDA 為鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥,當藥廠開發的新藥獲得罕見兒科疾病認定,未來藥品上市即具優先審查憑證 (PRV) 資格,藥證審查期可大幅縮短至 6 個月,此外PRV資格具可交易性,也能出售給其他藥廠。根據公開資訊,美國生技公司Day One Biopharmaceuticals在今年五月以108億美元的高價出售其PRV予未揭露的買家。更早今年二月,法國的疫苗公司Valneva也以103億美元售出其PRV資格。
生華科表示,美國罕見兒科疾病,是指美國境內病患人數少於 20 萬人,且超過 5 成罹病人口年齡為嬰兒、兒童及青少年族群的 0-18 歲,其中,神經母細胞瘤是最常見的兒童腫瘤,發生率僅次於腦瘤及淋巴瘤,美國一年新增病例平均僅 700-800 人,被列為兒科罕病。
市面上針對治療神經母細胞瘤的藥物方案選擇有限,因此生華科Silmitasertib(CX-4945)取得罕見兒科疾病認定後,將有機會讓更多有需要的病童接受這項新穎藥物的治療。
生華科新藥Silmitasertib(CX-4945)為人類蛋白激酶CK2抑制劑,具有獨特的治療優勢,能夠借由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白,從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。臨床前研究顯示,Silmitasertib (CX-4945) 在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。在取得神經母細胞瘤RPDD前,生華科Silmitasertib(CX-4945)已取得兒童腦癌-髓母細胞瘤之罕見兒科疾病認定和三項適應症的孤兒藥認定資格,這些認定資格都有助於加速藥證申請、擴大適應症及上市後美國市場的七年專賣獨佔期優勢。