藥華藥(6446)宣布旗下新藥P1101作為二線治療原發性血小板過多症（ET）第三期臨床試驗結果正面

日期 : 2025/1/5 作者 : 陳曼林(生技投資第一站)

原發性血小板過多症之主要治療藥物有二，一是傳統的化療藥品hydroxyurea (Hydrea(, 愛治)，每粒膠囊0.5 g，健保價13.2元，起始劑量每日0.5-1.0 g；另一則是新藥anagrelide (Agrylin(, 安閣靈)，每粒膠囊0.5 mg，健保價161.0元，起始劑量每日2次，每次0.5 mg。原發性血小板過多症因盛行率在萬分之一以下，已被衛福不列為「罕見疾病」，而健保局為配合照顧弱勢患者之政策亦將anagrelide列入給付(台灣癌症防治網)。目前ET主要用藥是仿單標示外的愛治（HU），但研究顯示，2成ET 患者對HU不耐受或產生耐藥性；第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide），也是唯一獲FDA核准的ET用藥，用於HU無效或無法忍受其副作用的病患。

藥華藥（臺灣證券交易所股票代碼：6446）今（4）日召開重大訊息記者會，宣布旗下新藥P1101之原發性血小板過多症（ET）全球多國多中心第三期臨床試驗（以下簡稱「SURPASS ET」）主要評估指標之統計結果正面，P值為0.0001，達到統計上顯著意義。

藥華藥執行長林國鐘表示：「SURPASS ET的正面臨床數據已證明P1101對新適應症ET有顯著療效，我們對P1101在滿足 ET 患者需求方面所取得的成果非常引以為榮。公司預計2025年送件申請臺灣、美國、日本、韓國及中國等多國ET藥證。」

SURPASS ET三期試驗

是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，以比較P1101與ANA做為二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性。本試驗療程共12個月，並以受試者第9個月及第12個月均有療效反應為主要療效指標。另一方面，SURPASS ET更採用了P1101的快速遞增劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打P1101，並更快施打到目標劑量。本試驗共收入174人，收案範圍含括美國、日本、台灣、韓國、香港、中國、新加坡與加拿大，其中91名隨機分配至P1101組， 83名隨機分配至ANA組。

依意向治療群體（intent-to-treat）之統計結果，受試者在第9個月及第12個月均有療效反應的數據如下：P1101組為42.9%（39/91）、ANA組為6.0%（5/83）、P值為0.0001，達到統計上的顯著意義，顯示P1101組長期的療效優於ANA組。

療效反應（Modified ELN response）係定義為受試者治療後必須以下四項條件均達標，各項標準之達標人數如下：(根據SURPASS ET，NCT04285086-療效評估將包括臨床實驗室評估、CALR、JAK-2 和 MPL 等位基因負荷測量、脾臟大小測量、骨髓取樣、EQ-5D-3L 和 MPN-SAF TSS 完成。)

i. 周邊血球計數減少（血小板≤400 x 10^9/L及白血球<9.5 x 10^9/L）：P1101組為56.0%（51/91）、ANA組為6.0%（5/83）。ii. 疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：P1101組為87.9%（80/91）、ANA組為54.2%（45/83）。iii. 依據MPN-SAF-TSS評分具有較大的症狀改善或保持無疾病進展：P1101組為71.4%（65/91）、ANA組為33.7%（28/83）。iv. 未發生出血與血栓事件：P1101組為84.6%（77/91）、ANA組為51.8%（43/83）。

次要療效評估指標中，等位基因負擔之統計結果亦相當正面，P1101組及ANA組受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在基礎線（baseline）分別為：P1101組33.65%、ANA組39.71%；在第12個月分別為：P1101組25.26%、ANA組37.26%。在安全性方面，P1101組受試者安全性與耐受度良好，在整體數值上顯示較ANA組相對良好。

P1101為藥華藥自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。ET與PV同為骨髓增生性腫瘤（MPN），病人數亦相近。P1101在美國市場係由藥華藥自建團隊負責行銷及銷售，未來可運用現有銷售團隊和通路迅速進入ET市場，成為藥華藥衝刺業績成長動能。

原發性血小板過多症（Essential thrombocythemia，ET）

是一種慢性骨髓增生之罕見疾病，患者血中的血小板數目常會超出106/μl，主要肇因於血液幹細胞基因異常，平均發病年齡為55歲。除了會出現頭痛、頭暈、衰弱及四肢感覺異常等非特異性症狀之外，約60%的患者有脾臟腫大的現象，20%的患者併發腦中風或心肌梗塞等致命性的血管栓塞性疾病，5%的患者出現瘀青、流鼻血或胃腸出血等症狀。

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