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沛爾生醫-創(6949)近日法說會，會中經營團隊針對說明公司營運現況，以及主力產品發展做了詳細的說明，Genet為大家整理今日法說重點：

一、CAR-T細胞最大優勢在對抗原的辨識能力極強
二、慢病毒為CAR-T製劑單項成本最高環節
三、CAR-T細胞治療首個成功案於2012年美國賓州
四、全球細胞治療市場2033年預估超過2000億美元
五、三大自主技術臨床應用
六、核心技術在CAR-T的製造效率與品質
七、PL001是更優之 CD19 CAR-T 產品
八、核心技術多鏈CAR-T平台優於傳統單鏈
九、從自體轉向異體開創新藍海
十、CD19 CAR-T 治 B細胞淋巴癌二期臨床試驗預計Q4完成收案
11、間皮素多鏈 CAR-T治卵巢癌目標2027送IND申請
12、BCMA CAR-T療法針對多發性骨髓瘤計畫2027年啟動一期臨床試驗
13、PP011用於治類風濕性關節炎且具控制體重潛力 授權評估中
14、PP011預計2026年Q3啟動一期臨床試驗
15、竹北細胞製劑廠2026年Q1步商業生產

一、CAR-T細胞最大優勢在對抗原的辨識能力極強
一般的T細胞雖具有辨識腫瘤抗原的能力，但其與腫瘤細胞接合的能力較弱，因此殺死腫瘤細胞的效率也不高。為了改善這一點，科學家會將病人的T細胞取出，透過基因工程手法，「塞入」特定的基因，使T細胞具備更強的辨識與攻擊能力。這樣經過改造的人為細胞，稱為CAR-T細胞。這種細胞在自然界中並不存在，是完全經人工製造而成。

CAR-T細胞的最大優勢在於對抗原的辨識能力極強，且具備高強度的接合能力。它不會放過任何腫瘤細胞，一旦辨識到標的，就會立即發動攻擊，因此治療效率非常高。

目前的標準製程已相當成熟，台灣也有多起臨床應用案例。一般的流程，是從住院的癌症病人身上進行白血球分離術，操作過程類似洗腎，將病人血液中的T細胞分離出來，純化並取得足量後再進行活化。接著，使用慢病毒作為載體，將設計好的DNA導入T細胞中，進行基因修飾，使其具備CAR-T功能。

二、慢病毒為CAR-T製劑單項成本最高環節
所謂慢病毒，其名稱來源是因其無法自我複製，屬於一種非增殖型病毒。T細胞原本就有殺病毒與殺腫瘤的功能，若使用能複製的病毒作為載體，反而會引發問題。因此，目前唯一可用來感染T細胞的病毒是HIV（愛滋病毒）的衍生型。研究人員會將HIV病毒中的複製與致病基因完全移除，僅保留其侵入T細胞的能力，並以此為載體將所需DNA段導入細胞中。這些DNA可能包含三段、四段、甚至五段，根據不同癌症設計不同內容。

完成改造後，這些CAR-T細胞會在體外進行大量培養，依照病人體重調整數量，再回輸至病人體內進行治療。由於慢病毒的複製速度非常慢，因此產量受限，也使得慢病毒成為目前所有CAR-T製劑中單項成本最高的環節。以全球平均計算，每位病人所需的慢病毒成本約為90萬台幣。

三、CAR-T細胞治療首個成功案於2012年美國賓州
CAR-T細胞治療的成功案例始於2012年，美國賓州的一家兒童醫院在一位瀕臨絕症的病童身上進行治療，效果顯著。該名患者治療後未再復發，至今已經十四年，不僅順利長大，還完成大學學業，成為CAR-T療法的一大代表性成功案例。

根據政府資料，台灣的病人在過世前平均有8.5年處於帶病狀態，這是很不正常的情況。目前唯一能夠在第四期癌症達到治癒效果的治療方式，只剩下CAR-T。因此，CAR-T基本上是一種基因治療，也是一種細胞治療，同時也是免疫治療。
Kymriah（Novartis）是全球第一個獲得美國FDA核准上市的CAR-T產品，成為常規療法，於2017年10月上市，一劑價格為47.5萬美元。
Kite Pharma推出的CAR-T產品則是用於治療「瀰漫性大B細胞淋巴瘤」（Diffuse Large B Cell Lymphoma），一劑價格為37.3萬美元。
前面提到的那位小女生，就是接受了Kymriah的治療。而目前進入台灣的CAR-T產品，只有Novartis的Kymriah。

四、全球細胞治療市場2033年預估超過2000億美元
根據Global Data的統計，2024年全球細胞治療市場規模為73.1億美元，預計到2033年將達到1,888.4億美元。不過這個數字可能稍微保守，沛爾預估整體市場規模將超過2,000億美元。

目前全球CAR-T市場主要集中在美國；亞太地區雖為高需求市場，但普及率仍有限，是目前成長最快的區域。預估2024至2029年間，亞太地區的年均複合成長率將達到39.6%。

沛爾成立於2017年，主要從事癌症的免疫基因工程療法、細胞治療相關技術與產品，以及非細胞產品的開發與應用。公司架構包括台北總公司（位於內湖）與高雄分公司（位於左營）。

旗下設有台灣細胞製造（TCMC）於竹北設置符合PIC/S GMP規範的細胞製造廠，廠房面積約1,000坪，目前規劃CAR-T的年產能為300例，目前仍在建置中。

根據目前健保給付制度，每例給付金額為819萬元。

五、三大自主技術臨床應用

1、CD19 CAR-T 和 BCMA CAR-T－B細胞淋巴癌、急性B細胞白血病、多發性骨髓瘤

淋巴癌的第1期臨床試驗已經結束，目前正進行第2期臨床試驗，收案情況順利。
沛爾具備專利保護的CAR-T臨床生產製程，能產出極高比例的Tscm（stem central memory T cells），且僅需7日即可完成生產，是目前最先進的製程之一。

相較目前台灣的CAR-T治療，須將細胞樣本送往瑞士進行製備，如於台大或北榮收案，從採集到回輸整體時間需耗費四到六週。

2、多鏈 CAR-T 治療實體癌：實體癌占比所有腫瘤八成以上，包括肺癌、肝癌、卵巢、癌胰臟癌、大腸直腸癌等。

3、異體 CAR-T：傳統CAR-T仍屬於高度手工藝性質的治療方式，需先將病人自身T細胞取出，進行基因改造與加工後，再回輸至體內，整體流程費時又費工。

若改採他人T細胞，即異體CAR-T，會面臨排斥問題。輸入過量，可能引發「移植物對宿主病」（GVHD），情況嚴重時甚至會致命，一般而言有一半以上病人難以倖免。因此，發展安全可行的異體CAR-T療法，已成為全球關注的研究重點。

六、核心技術在CAR-T的製造效率與品質
沛爾的核心技術在於CAR-T的製造效率與品質。雖然目前有許多大廠投入CAR-T開發，但整體效能仍有待提升。目前數據顯示，約有50%的第四期癌症患者在五年後仍看不到癌細胞，但如何進一步提高療效，仍是產業追求的目標。我們手中所擁有的是改良型CAR-T，具備更高潛力與效果。

現行CAR-T治療需仰賴慢病毒（Lentivirus）作為基因轉殖的工具，其複製速度極慢，因此被用來當作「shuttle bus」，也就是攜帶DNA進入T細胞的載體。全球目前每位病人CAR-T治療的平均成本約為90萬台幣，其中慢病毒製造成本占比最高。

沛爾擁有專利的新型慢病毒製造工藝，可顯著降低生產成本，並提升效率。誰能掌握慢病毒的製造與供應，等同於掌握了這個產業的關鍵技術，就如同台積電在全球半導體製造中的地位。相較於傳統大廠需耗費一週甚至更長的時間完成製程，我們可在一週內完成，且全程在台灣進行，無需送往國外，確保生產品質與時效。

在T細胞的品質上，沛爾採用特殊製程，能產出高比例的Tscm（stem central memory T cells），這類T細胞具備類似幹細胞的特性，代表其具有更長的壽命與更強的再生能力，是影響治療效果的關鍵因素。沛爾的CAR-T製造週期僅需7天，整體turn-around時間可控制在兩週內，為目前最先進的製程之一。

七、PL001是更優之 CD19 CAR-T 產品
PL001－CD19 CAR-T 治療 B細胞淋巴癌，臨床二期做到一半，現在加速在收案。沛爾跟已經販售的藥廠相比，位於是前兩名，台灣沒有這樣產品。
事實上，看臨床數據必須區分「實際世界數據（Real World Data）」與「臨床試驗數據」。臨床試驗的結果通常會特別好，因為試驗中的病人經過嚴格篩選，條件較為理想。然而，實際世界數據則無法挑選病人，是所有真實臨床使用後的整體結果。

目前業界普遍認為，不論是哪一家藥廠的CAR-T治療，在實際世界中的效果，大約只能達到臨床試驗成績的八成左右。在這樣的標準下，沛爾目前所呈現的統計數據，在整體表現上排名第一。

八、核心技術多鏈CAR-T平台優於傳統單鏈
沛爾開發的多鏈CAR-T平台，擁有專利保護，技術上優於目前主流的單鏈設計。為了解決傳統CAR-T在實體腫瘤治療上的效率問題，公司特別研發出多鏈設計。市面上現有的CAR-T產品，不論來自中國或美國，普遍仍採用單一長鏈的設計。而沛爾的多鏈CAR-T，在細胞膜內設計了三條訊號傳導鏈，能更有效克服實體腫瘤的免疫障壁。

此設計除了對實體癌有更好的治療性外，辨識能力也更為靈敏，具備多個靶點，與癌細胞的接觸更為緊密。細胞一旦與癌細胞結合，會緊貼不放，提升整體治療效能。目前該項多鏈CAR-T技術已獲得台灣專利，其他國家的申請仍在審理中。

九、從自體轉向異體開創新藍海
在治療策略方面，沛爾也從自體CAR-T轉向異體CAR-T，開拓新的藍海市場。傳統自體製程需較長前置時間，病人在等待期間可能病情惡化。

異體CAR-T雖然面臨排斥與宿主反應問題，但沛爾已成功篩選出T細胞族群中一個非常特殊的亞群，具備低免疫排斥風險。目前全球在此領域的競爭者以澳洲與以色列為主，而沛爾已可達到一位健康捐贈者可供十至二十名病人使用的規模。

此外，細胞來源也可挑選年輕健康者，並透過標準化製程，提高製備成功率。相較於自體T細胞在病人免疫功能低下時的品質不穩問題，異體來源可提供更穩定且大量的細胞原料。現今CAR-T治療的失敗率在全球普遍為8%至9%，美國、日本的成功率約為95%，沛爾則可達95%至96%。未來若擴產成功，有機會讓一位捐血者的細胞供應超過百人使用，目前已可達數十人。

在純度方面，沛爾目前製備的特別細胞純度可達80%以上，符合美國FDA標準，且可擴增100至1,000倍。實驗顯示，這類特殊細胞具有極高的安全性與低排斥性，效能穩定，無明顯免疫衝突問題。

截至去年，公司已累積25項專利技術，為未來進一步擴展異體CAR-T平台奠定堅實基礎。

十、CD19 CAR-T 治 B細胞淋巴癌二期臨床試驗預計Q4完成收案

CD19 CAR-T特殊製程目前正應用於治療B細胞淋巴癌，包括B細胞白血病與系統性紅斑狼瘡等適應症。目前針對淋巴癌的二期臨床試驗正在進行中，預計將於2027年向主管機關申請附條件新藥查驗登記（NDA）許可，並在2028年啟動三期臨床試驗。

就臨床試驗進度而言，預估最後一位受試者將於今年第四季收案，並觀察一年後，方可向主管機關申請臨時藥證。與此同時，若再生醫療相關法規（再生醫療雙法）完成申請程序，亦可透過該法規途徑進行產品之直接販售，並進入第三期臨床試驗階段。

11、間皮素多鏈 CAR-T治卵巢癌目標2027送IND申請
PL002為一項針對卵巢癌開發的間皮素多鏈CAR-T療法，採用NKp30平台，其腫瘤毒殺能力優於目前已知的41BB.zeta平台，不僅在毒殺癌細胞的速度、深度以及細胞耗竭速率等方面展現出明顯優勢，也有效強化對實體腫瘤的攻擊能力。目前的設計與前期數據顯示，其整體效能全面優於傳統平台，特別在實體癌的治療效果方面表現更為卓越，治療卵巢癌目標於2028年啟動第一期人體臨床試驗。

間皮素高表現的癌症除卵巢癌外，所採用的抗原彈頭也具備辨識包括胰臟癌、胃癌、肺癌、肝癌與大腸癌，這些皆為常見且具高死亡率的惡性腫瘤。雖然其他癌症的間皮素表現率相對較低，但仍可達60%至70%，多數患者皆處於三至四期，臨床需求迫切。

優先選擇卵巢癌為主要目標，是因其目前標靶藥物選擇有限，即使有標靶藥物，實際延長病患存活時間的效果亦不顯著，顯示出高度未滿足的醫療需求。除卵巢癌外，亦有望應用於其他實體癌症的治療，有助於縮短整體研發時程、降低成本，並加快進入臨床試驗的腳步，如胰臟癌與卵巢癌的間皮素表現率高達70%以上。

12、BCMA CAR-T療法針對多發性骨髓瘤計畫2027年啟動一期臨床試驗
PL003為針對多發性骨髓瘤所開發的BCMA CAR-T療法。BCMA CAR-T目前已於美國與中國獲准上市，且臨床試驗數量逐年攀升。美國目前已有兩項產品上市，其中一項價格為每劑50萬美元，另一項由強生（J&J）與南京傳奇合作開發，價格為40萬美元。過往多發性骨髓瘤屬於難以治癒的疾病，但BCMA CAR-T療法的問世顯著改變治療前景。

市場上除CAR-T外，也有針對多發性骨髓瘤的抗體藥物複合體（ADC）發展案例。例如中國四川某公司所開發的ADC產品，因具潛力而被必治妥施貴寶（BMS）以84億美元收購，顯示該技術平台具高度商業價值。

目前多發性骨髓瘤的幾項治療選項中，ADC療法施打後腫瘤不再增長的時間（PFS）為4.6個月，整體存活期約18個月；而傳統療法整體存活期僅為5.6個月。相較之下，BCMA CAR-T療法在PFS上可達13.4個月，整體存活期接近三年，堪稱現階段的「最後一道防線」。

不過，CAR-T療法目前面臨多項挑戰。製程不易、成本高昂，加上關鍵原料如慢病毒的供應不足，導致多數國際藥廠尚未大規模進入亞洲市場。受限於製造條件與法規障礙，目前亞洲病患需赴美或中國接受相關治療。

沛爾的動物模式啟動實驗，並透過恩慈療法（Compassionate Use）治療了三位病患，成效顯著。後續計畫於2027年正式啟動第一期臨床試驗，惟因涉及複雜的法規程序與長期準備期，整體推進仍需審慎規劃。

13、PP011用於治類風濕性關節炎且具控制體重潛力
PP011為一款新型胜肽藥物，主要用於治療類風濕性關節炎。

根據預估，至2030年全球類風濕性關節炎患者人數將超過2,000萬人，市場規模可望於2032年達到1,032億美元。目前主要治療藥物如輝瑞的捷抑炎與艾伯維的Humira，其專利皆已到期，後者已有生物相似藥於2023年上市，前者則於今年剛過專利期，市場急需有效且創新的替代藥物。

PP011不僅可望填補此一治療空缺，其機制上具有多重作用，包括抑制關節滑液囊膜細胞增生與移行，顯著降低發炎與腫脹程度，療效可與輝瑞現有藥物相當。更重要的是，PP011能夠保護骨質密度、減緩骨頭破壞，並展現額外的減重效果，為產品附加更廣泛的臨床應用潛力。目前該藥專利佈局已完成，僅待美國進度更新。

在作用機制方面，PP011標靶大麻受體二型（CB2 receptor）。不同於容易產生致幻效果的大麻受體一型，CB2已知具抗發炎與代謝調節作用，但因作用於中樞神經系統的潛在風險，目前仍受到FDA嚴格監管。儘管如此，研究已指出CB2受體具有良好的減重潛力，PP011的開發正是以此為基礎。
目前PP011已完成口服劑型的前期動物實驗，顯示具劑量依賴性之減重效果。在低劑量（每公斤50毫克）條件下，可促使老鼠體重減輕6%至7%；在高劑量（每公斤100毫克）下，減重效果更達到19%以上。相較於目前市場上的GLP-1類藥物需注射給藥，PP011的口服優勢具高度吸引力，尤其考量現有GLP-1藥物可能出現副作用與停藥後體重反彈問題，且病患往往需長期甚至終生使用。

儘管口服減肥藥物開發門檻高，近期輝瑞因肝毒性問題放棄對相關產品的11億美元投資，但也顯示該領域的潛力與競爭激烈。

14、PP011預計2026年Q3啟動一期臨床試驗
PP011預計將於明年第三季在台灣啟動第一期人體臨床試驗（以健康人為對象），進行安全性試驗，也同步向美國送件。因具市場差異性，且市場對減肥市場興趣大，已引起藥廠興趣，目前已有藥廠對PP011展開授權洽談，顯示該產品在類風濕性關節炎與減重雙重領域均具高度市場價值。

15、竹北細胞製劑廠2026年Q1步商業生產
台灣細胞製造（TCMC）位於竹北的PIC/S GMP細胞製劑廠，預計將於未來幾年逐步進入量產階段，成為CAR-T等高階細胞治療產品的重要製造基地。依據目前的時程規劃，該廠將於2025年第二季完成廠房驗證與製程確效；第三季起正式啟動CAR-T生產製程之確效批次作業；並於第四季接受台灣食藥署針對CAR-T專區進行GMP藥廠認證查核。

若各項驗證與查核進展順利，該廠預計於2026年第一季起具備商業化CAR-T產品之正式生產能力。隨著產能逐步爬升，預期至2027年第四季現有CAR-T產線將趨近滿載，屆時公司規劃進一步於二期擴廠備用區增購隔離式細胞操作台（Isolator），以擴充整體CAR-T製造產能，因應市場需求。
截至目前，公司已投入約2,000至3,000萬美元於該座細胞製造廠之建置與初期營運，顯示其對細胞治療產業發展的高度承諾與長期佈局規劃。