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順天醫藥⽣技股份有限公司（6535）今（27）⽇於法⼈說明會宣布旗下創新中風治療新藥LT3001的最新臨床成果。針對各界關注的中國⼆期臨床試驗數據（LT3001-202, 入組 297⼈），以及多國多中⼼⼆期試驗（LT3001-205，入組88例，試驗提前完成）之初步觀察結果，與臨床三期規劃，對外進⾏詳盡的說明。

中國⼆期臨床試驗（LT3001-202）成功突破現有治療瓶頸
202試驗中，LT3001無論在低劑量(0.025 mg/kg)亦或是⾼劑量(0.05 mg/kg)組別，在每⽇兩次，且連續三天給予靜脈輸注的密集治療下，並未觀察到任何與藥物相關之症狀性顱內出⾎（sICH），突破了30年來溶栓藥物的使⽤瓶頸，成功將治療時間窗擴展⾄24⼩時。

療效⽅⾯，在給予治療的90天後，中風評估量表NIHSS 7-25分之病患(中~中重度) 達到mRS 0-2的比例相較安慰劑⾼9-12%；⼤動脈粥樣硬化型中風(LAA)患者達到mRS 0-2 相較安慰劑⾼11.2%；失能型中風（肢體運動或語⾔缺損）患者達到mRS 0–2的比例相較安慰劑⾼13–21%。顯⽰LT3001對失能型等⾼醫療需求族群的臨床效益更為顯著。

歐、美、台臨床⼆期試驗（LT3001-205）顯⽰⼀致性療效趨勢
205為⼀項與202同步展開之國際多中⼼⼆期臨床試驗，⽬的在研究LT3001於中國以外族群（涵蓋歐美⼈種）及經影像條件篩選的急性缺⾎性中風病患中的安全性與療效趨勢。由於202臨床收案速度超出預期，順藥為了加速全球臨床三期試驗推進，決定於今年(2025)年初提前終⽌205試驗，最終納入打藥的⼈數為87⼈。

研究結果顯⽰，於運動失能患者族群中，LT3001治療組於90天達到功能接近完全恢復(mRS 0-1)的比例，較安慰劑組提升約11–15%，且亦無任何出⾎的副作⽤發⽣，在部分的⽬標次族群中顯⽰與中國202研究呈現一致的療效趨勢。

全球臨床三期試驗（LT3001-301）的挑戰與機會
順天醫藥總經理 葉聖文博士表示：「依據目前所掌握的臨床數據，LT3001已在安全性及療效潛力上站穩了腳步，順藥將把握時間，加快臨床三期的推進。」全球三期臨床規劃已趨近完成，收案目標病患除了是針對發病後24小時內的患者外，更聚焦在中重度、失能症狀、顱內動脈狹窄等三大次族群進行收案，以強化療效呈現。三期試驗目前規劃分兩階段，總收案人數約1200人，第一階段以隨機分布的方式分為安慰劑組、低劑量組（0.025 mg/kg）及高劑量組（0.05mg/kg），治療組給予每天二劑，連續三天（共六劑）的LT3001，觀察90天的復原狀況（包含安全性以及mRS 0-2進步比例）。順藥預計在第一階段收案300人後，先進行期中分析，確認是否有符合202及205的療效趨勢，並決定最佳劑量後繼續完成後續第二階段。
順藥已將上述臨床三期草案，於2025年9月向美國FDA提交LT3001三期臨床試驗諮詢（type C meeting），FDA將於審查後提供建議，預計於2026年啟動三期臨床收案，朝向2030年申請上市之目標邁進。

針對市場疑慮的回覆
順藥於本月22日公告數據後，引起多方關注，其中p值的呈現又再度引發了討論。葉聖文指出：「無論是202以及205試驗皆是為了探索LT3001的療效潛力而設計，並非為了追求統計數據。中風患者的臨床表徵多樣且複雜，為了尋找明確的三期收案範圍，二期臨床試驗將病患篩選範圍擴至最大，再從其中挑選出適合的次族群進行臨床三期規劃，依據目前結果，也確實達到了當初的實驗設計目的，讓團隊在設計三期臨床試驗的時候更添信心。」