《COVID-19》基因編輯: 以CRISPR 治療新冠肺炎?史丹佛大學的 PAC-MAN,可抑制 90% 的 SARS-CoV-2 病毒增殖
去年 (2019),史丹佛大學生物工程、化學與系統生物學系的研究團隊,利用 CRISPR/Cas 13,開發 PAC-MAN (Prophylactic Antiviral CRISPR in human cells) 技術,也就是所謂的「人類細胞的預防性抗病毒 CRISPR」,原本是針對流行性感冒進行開發,後來新冠肺炎疫情爆發,於是研究人員便想:何不以此進行 SARS-CoV-2 的治療開發?
這只需要將系統中的 gRNA 換成可以導向 SARS-CoV-2 的核酸序列,即可讓 CRISPR/Cas 13 切割病毒核酸、阻斷病毒複製。然而,發想簡單、實踐困難,苦於無適當的遞送系統,SARS-CoV-2 的 PAC-MAN 始終無法成功送達受感染的肺細胞內。
後來,透過 Molecular Foundry 這個隸屬於美國勞倫斯伯克萊國家實驗室的奈米科學用戶設施,他們找到了由麥克康諾利 (Michael Connolly) 所率領的小組,其所著重開發的 lipitoids,是一種僅有奈米大小的合成胜肽模擬物,利用此,可將 DNA 與 RNA 有效率地送入多種細胞株中。
4 月下旬,史丹佛大學的研究人員測試了其中一種 ─ Lipitoids 1,當以此作為 SARS-CoV-2 的 PAC-MAN 運輸載體時,原本已受感染的人類肺上皮細胞 A549 中,SARS-CoV-2 的量竟減少了 90% 以上!其成果也已發表在《Cell》上。接下來,研究小組計畫在動物模型中測試這個 PAC-MAN / lipitoids 療法是否仍可奏效。
若效果良好,未來甚至可針對有潛在大流行的其他病毒,提供為一種非常有效的抗病毒策略!
資料來源:ScienceDaily、Cell (doi: 10.1016/j.cell.2020.04.020)
