國際生醫新聞

新冠肺炎疫苗
在新冠肺炎疫苗開發方面，輝瑞也不落人後，其與德國 BioNTech 的合作截至 10 月 5 日已經完成第二劑疫苗接種人數 28,146 人，臨床人數目前預計 43,998 人。輝瑞和 BioNTech 在 10 月 6 日與 9 日分別向歐洲藥品管理局 (EMA) 以及加拿大衛生部提出接受滾動式審查*。同時間還有阿斯利康 (AstraZeneca)/牛津、嬌生 (Johnson & Johnoson)、Moderna 三家疫苗開發進入三期人體試驗，目前 AZ/牛津和嬌生的疫苗第三期臨床試驗因安全問題而停止，剩下 2 家 ─ Moderna 與輝瑞。Moderna 表示目前尚未有足夠的安全數據向美國食品和藥物管理局 (FDA) 申請其候選疫苗的緊急使用授權 (EUA)，必須要到 11 月 25 日才有可能提出；而根據輝瑞於 10 月 16 日發出的公開信表示，其最快也要到 11 月第三週才可能申請 EUA。

新藥的研發本來就是一種投資，投資就會伴隨著風險，只是這一次的疫苗開發，目標明確且動機清楚，但也非一帆風順，輝瑞自己也針對新冠肺炎的疫苗開發提出可能的風險，包括開發潛在療法或疫苗可能不成功、或是未獲得監管機構或緊急使用授權的批准、BNT162 mRNA 疫苗計劃的臨床試驗數據是否、或何時發表在國際科學期刊上，數據是否需要修改，以避免破壞了輝瑞與合作夥伴或第三方供應商之間的關係，因為數據的揭露有可能讓競爭公司生產出優質或具有競爭力的產品，而當有競爭的產品在市場，會降低對輝瑞生產的產品需求，包括對原材料供應的需求，還有一個很重要的是候選疫苗的超低溫配方以及隨之而來的儲存、分發和管理有關的挑戰，包括輝瑞交付分銷端及使用端等後處理相關的風險，因為輝瑞內部也提出可能無法成功開發非冷凍配方的風險。

疫苗開發的目的是要救人，但是站在商業的考量，公司仍要賺錢，因此最後也要評估當無法及時建立或擴大製造能力的風險，以及需要相對應的物流或供應渠道，因為這些都會反應在疫苗的價格上。

持續推動既有業務
新冠肺炎爆發後輝瑞除了全力開發抗 SARS-CoV-2 的 BNT162 mRNA 候選疫苗之外，也沒有忽略其本身既有的業務，以下是現有產品的開發進度：

1. Daurismo (glasdegib)
輝瑞已停止對 Daurismo 結合阿糖胞苷 (Ara-C) 和道諾黴素 (daunorubicin) 的聯合治療 [用於治療急性骨髓性白血病 (AML)]。獨立數據監控委員會 (IDMC) 審查的中期分析結果表明第 3 期 BRIGHT AML 1019 的臨床試驗不太可能在總體生存數據上達到統計學意義。目前正在分析該試驗的結果，之後將與科學界共享。但在美國、歐盟和加拿大，不論 BRIGHT AML 1019 的試驗結果如何，都不影響 Daurismo 與小劑量阿糖胞苷 (Ara-C) 聯合用於治療急性骨髓性白血病 (AML)。

2. Ibrance (palbociclib)
2020 年 10 月，德國乳房組織和輝瑞宣布第 3 期 PENELOPE-B 的臨床試驗，未到達無侵襲性疾病生存 (invasive disease-free survival) 的主要觀察指標，宣告臨床試驗失敗，該試驗對象是激素受體陽性 (HR+) 及人類表皮生長因子陰性 (HER2-) 的早期乳腺癌女性患者。PENELOPE-B 的詳細發現將在即將舉行的醫學大會上發表。

3. Lorbrena (lorlatinib)
2020 年 8 月，輝瑞宣布 lorlatinib 在先前未經治療的變性淋巴瘤激酶 (ALK) 陽性之晚期非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者中進行的 CROWN 3 期試驗，其研究達到了主要觀察指標，證明有顯著改善。與 crizotinib (Xalkori) 相比，其存活率更高。研究結果由 IDMC 進行審查，lorlatinib 和 crizotinib 的安全性與以前在臨床試驗中得到的結果一致。CROWN 的結果已在 2020 年 9 月的歐洲醫學腫瘤學會主席專題討論會上提出，並將數據提交給 FDA 的即時腫瘤學審查試點項目進行監管審查。

4. Xalkori (crizotinib)
2020 年 9 月，輝瑞宣布 FDA 已接受 sNDA 並給予 Xalkori 優先審查，以用於治療 ALK 陽性的複發性或難治性系統間變性大細胞淋巴瘤的小兒患者。如果得到批准，Xalkori 將是這種類型的小兒淋巴瘤的首個生物標記物驅動療法。FDA 做出決定的《處方藥使用者費用法案》(PDUFA) 的目標日期是 2021 年 1 月。

5. Xeljanz (tofacitinib)
2020 年 9 月，輝瑞宣布 FDA 批准 Xeljanz 用於治療 2 歲及 2 歲以上患有活動性多關節進程兒童期特異性慢性關節炎 (pcJIA) 的兒童和青少年。該批准使 Xeljanz 成為美國首個、也是唯一一個批准用於治療 pcJIA 的 Janus 激酶 (JAK) 抑製劑。

* 說明：「滾動式審查」是在發生公共衛生緊急情況下，針對廠商提供的資料進行隨到隨審，加速有前景的藥物或疫苗發展的進程，讓上市的時間大幅縮短。

資料來源: 輝瑞第三季法人說明會