每周一次優於競爭者天天使用! 輝瑞與OPKO共同開發之長效型生長激素Somatrogon FDA將在十月決定是否核准
秒速閱讀：輝瑞(Pfizer)與OPKO Health於1/4對外表示，美國食品與藥品監督管理局(FDA)已接受雙方共同開發用於治療兒童生長激素缺乏症(Growth hormome deficiency, GHD)的長效型人體生長激素Somatrogon之生物製劑許可申請(BLA)，FDA預計將在2021年10月依據關鍵數據決議批准與否。
輝瑞(Pfizer)與OPKO在2014年針對治療GHD的Somatrogon開發與商業化達成合作協議，此研究型的新生物製劑Somatrogon是由人類生長激素的氨基酸序列以及分別鍵結在N端與C端的人類絨毛膜促性腺激素β鏈胜肽。 在一項全球III期臨床試驗研究中，針對兒童GHD患者每週接受一次Somatrogon治療來評估藥物安全性以及有效性，經過為期1年的身高增長速度評估，生長激素Somatrogon與生長激素Somatropin(GENOTROPIN®)相比達到了主要試驗終點。
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試驗結果顯示，使用Somatrogon治療的患者一年身高增長情形明顯高於Somatropin治療的患者(分別為10.12 vs. 9.78 cm /年)。此外，研究人員也指出，與每日一次的Somatropin相比，每週一次的Somatrogon治療在6個月以及12個月時的身高變化也較明顯，且藥物耐受性良好，在不良藥物反應事件的類型、數量與嚴重性都與Somatropin相當。
儘管生長激素Somatropin已有數十年的治療歷史，但如III期試驗所評估，每天注射的治療模式可能使患者缺乏依從性，輝瑞與OPKO即是希望透過Somatrogon每週一次的長效治療，減輕小兒GHD患者以及其親人與照護者免於每天注射生長激素的負擔。
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什麼是生長激素缺乏症 (GHD)?
生長激素缺乏症是一種罕見疾病，其特徵在於腦下垂體分泌的生長激素不足。在兒童中，這種疾病可能是由基因突變引起的，也可能是出生後發生的。由於患者垂體分泌的生長激素的量不足，身高可能受到影響，青春期可能會延遲，如果不進行治療，他們的生長會繼續衰減，導致成年後身高非常矮，並且可能會連帶其他健康問題。
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資料來源：BioSpace, Pfizer
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