國際生醫新聞

AGC Biologics 作為全球領先的生物製藥合同開發及製造組織 (CDMO)，是 Orchard Therapeutics 最近獲得歐盟委員會 (EC) 批准作為合資格早發性異染性腦白質營養不良 (MLD) 患者的一次性治療藥物 Libmeldy™ 的第一個製造商。

EC 已向 Libmeldy™（為 ARSA 基因進行編碼的自體 CD34+ 細胞），即一種基於慢病毒載體在 AGC Biologics 米蘭藥廠生產的基因療法，授予完全（標準）市場許可。Orchard Therapeutics 已開始與歐盟開展準備工作，以支援 AGC Biologics 米蘭藥廠的商業規模藥物生產。

AGC Biologics 商務總監 Mark Womack 表示：「AGC Biologics 非常高興能與 Orchard Therapeutics 合作達成這個重大的里程碑。能夠成為具有商業經驗的少數細胞和基因療法 CDMO 之一，我們感到非常自豪。Libmeldy™ 是我們生產的第三款商業產品，我們期待能與 Orchard 繼續合作，為受到 MLD 影響的人提供這種改變人生的療法。」

AGC Biologics 米蘭總經理 Luca Alberici 說：「我們很榮幸能夠參與該產品的整個臨床過程，包括從最初接受治療的患者到獲得市場認可的各個步驟。作為慢病毒載體和藥物產品的製造商，我們很榮幸能支援 Orchard 治療這種破壞性強的疾病。」

Orchard 行政總裁 Bobby Gaspar 醫學博士說：「EC 批准 Libmeldy，可為患有這種破壞性強的疾病的合資格 MLD 兒童打開重大潛力。我們很高興有機會將這項非凡的創新技術帶給歐盟的年輕合資格患者，並對我們的 AGC Biologics 合作夥伴協助我們實現這個目標的能力充滿信心。」

MLD 是由 ARSA 基因突變引起的罕見神經退化障礙。雖然 MLD 有多種形式，但該疾病主要影響幼兒，而疾病發展和預期壽命因症狀初發的年齡而異。Libmeldy™ 旨在透過使用自滅活性 (SIN) 慢病毒載體將 ARSA 基因的功能副本插入患者自身造血幹細胞 (HSC) 的基因組中，以糾正 MLD 的遺傳原因。它在歐盟已獲批准用於患有以下疾病的兒童：i) 嬰兒晚期或青少年早期形式，但無該疾病的臨床表現；或 ii) 早期兒童形式，具有該疾病的臨床表現，但仍有獨立步行的能力，以及認知能力尚未開始下降。Libmeldy™ 是第一種獲批用於符合資格的早發性 MLD 患者的療法。