《血癌》有效性與副作用優於輝瑞 Bosulif ! 諾華(Novartis) Scemblix 長期隨訪數據佳，有望取得FDA藥證
諾華公司 (Novartis) 的慢性骨髓性白血病 (CML) 治療藥物 Scemblix，在 2021 年 10 月獲得了 FDA 的加速批准時，一併被要求進行長期隨訪，以作為確認性證據、支持其取得完全批准。
近期，諾華公布了 III 期臨床試驗「Ascembl」最新的隨訪數據，其中指出：患者在接受藥物治療後 96 週時，有 37.6% 的 CML 患者達到主要的分子反應 (也就是，血液中不再檢測到 BCR-ABL 蛋白質*)；這比輝瑞 (Pfuzer) 的 Bosulif 的 15.8% 高出許多。除此之外，在安全性方面也優於輝瑞 Bosulif：96 週後，Scemblix 治療組中僅 7.7% 的患者因副作用而停止治療，Bosulif 治療組則有 26.3%。
Scemblix 是第一類 STAMP 抑制劑，採取不同於以往藥物的作用機制，它作用於 BCR-ABL 蛋白上的 myristoyl group 上，而非與 ATP 競爭結合 BCR-ABL 蛋白上的 ATP 結合位 (後者如諾華的 Gleevec)。據諾華所言，該設計可讓 Scemblix 有可能可避開其他 CML 藥物的一些耐藥問題。
諾華在 CML 治療藥物開發上不遺餘力。早年的 Gleevec，就是慢性骨髓性白血病 (CML) 的革命性治療藥物，該藥物問世，使得 CML 成為了類似慢性病一般、可讓多數患者與該疾病長期共存，然而其活性成分在美國之專利已於 2015 年到期；其後，雖有 Tasigna 接棒，但 Tasigna 的專利保護也將於 2023 年結束。諾華將 Scemblix 視為能獲得獲利增長的關鍵藥物之一，估計銷售高峰有機會超過 20 億美元。
* BCR-ABL 蛋白質為 CML 之重要標誌物，與長期臨床獲益高度相關。
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資料來源：Fierce Pharma、台灣癌症防治網
