《細胞療法》Nature Medicine: 多發性硬化症的神經幹細胞療法，在小型 I 期試驗中可減緩疾病惡化
多發性硬化症 (multiple sclerosis) 是一種神經退行性疾病，由於中樞神經系統發炎及髓鞘遭受破壞而導致神經訊號無法有效傳遞，患者會有視力喪失、麻木感、無力、步態不穩、疲倦、癱瘓等諸多症狀，目前雖已有十幾種已批准的方法來治療其症狀，但仍沒有治癒方法。
日前，一個由 IRCCS 聖拉菲爾科學研究所、義大利聖赫拉多醫院、Vita-Salute San Raffaele 大學、IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico 和熱那亞大學組成的研究小組，在《Nature Medicine》期刊上發表了他們的一項小型一I 期試驗成果。研究人員從 10 週和 12 週大的流產胎兒身上收集神經幹細胞並擴增之，再分別以四種劑量 (從每公斤體重 70 萬至 570 萬個活細胞不等) 注射到 12 名症狀嚴重、臥床不起的多發性硬化症患者的脊柱中 [其中 7 名患有原發性進展性多發性硬化症 (PPMS)、5 名罹患繼發性進展性多發性硬化症 (SPMS)]。這些幹細胞不但能分化為神經元和中樞神經系統中的其他類型的細胞，還可以分泌改善附近細胞健康的訊號分子。
為了監測患者的疾病指標，受試者透過腰椎穿刺抽取脊髓液，以測量神經保護和抗炎分子水平 (此為多發性硬化症的標誌)，並接受核磁共振掃描，以測量灰質體積 (多發性硬化症患者的灰質會逐漸流失)。
注射後三個月、再次檢測脊髓液時發現，其中的炎症蛋白質減少、抗炎分子和促進神經細胞健康的訊號分子則都有增加；經過兩年的隨訪，一半的患者出現了新的疾病病變，新病灶的數量和體積與當初注射神經幹細胞的數量無關，但在兩年內，注射劑量較高的患者腦萎縮率明顯較低。比較幹細胞治療前四年和治療後兩年，臨床殘疾指標 [如擴展殘疾狀態量表 (EDSS)] 的進展率沒有顯著差異，研究人員認為，這可能是因為試驗規模太小、無法檢測出對殘疾有統計學意義的影響。
研究人員指出，此試驗的主要侷限是樣本數太少，且大多數患者還正在接受可能影響結果的其他治療，因此，要認定受試者的症狀減緩或疾病進展放緩還為時過早。未來幾年，還需要持續監測，看看幹細胞注射是否能提供真正的疾病緩解。
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資料來源：MedicalXpress、Multiple Sclerosis News Today
