國際生醫新聞

葛蘭素史克 (GlaxoSmithKline) 的 Jesduvroq (daprodustat)，是一種低氧誘導因子脯胺醯羥化酶抑制劑 (hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitor, HIF-PHI)，今年 2 月初獲得美國 FDA 批准，用於治療接受透析至少 4 個月的成人、因慢性腎病 (CDK) 引起的貧血。

雖然葛蘭素史克公司曾希望該藥物也能應用於還不需要透析的 CDK 患者，但 FDA 最後仍裁定該藥物在該群體中的安全性尚未確定，並未批准。部分腎臟病學家對此結果表示遺憾，因為他們認為口服 HIF-PHI Jesduvroq的「最大價值」在於治療不需進行透析的 CKD 患者。

考慮到這一點，市場研究公司 Spherix 在 2 月初調查了 110 名腎臟病專家，以瞭解醫生對 Jesduvroq 的看法。初步調查結果顯示：專家們對「該藥物最近獲得批准」的接受程度存在分歧。

Spherix 表示，儘管 HIF-PHI 的領域曾出現不小的失誤，但「始終有三分之一」的腎臟病醫生是 HIF-PHI 的「支持者」；這也意味著，大多數醫生持保留之態度，在開立 Jesduvroq 處方時可能會「謹慎行事」。

會有顧忌的原因是，Jesduvroq 有一個「黑框警告」(boxed warning)，使用者的血液凝結併發症的風險會增加，包括死亡、心臟病發作和中風，以及肺部、腿部或透析通路部位的血凝塊等；其他還包括因心力衰竭、血壓升高惡化、胃糜爛和胃腸道出血而住院的風險升高。也因此，多數接受 Spherix 訪問的醫生都同意 FDA 的決定 ─ 給予 Jesduvroq 黑框警告，並限制該藥用於透析患者。

儘管對於 Jesduvroq 的使用還有些顧慮，但 Jesduvroq 即將上市，加上其他 HIF-PHI 藥物有可能向 FDA 提交新藥申請，CKD 引發的貧血的治療狀況，仍勢必會改變。

* 補充：
1. 葛蘭素史克為了儘快讓適合的患者取得 Jesduvroq，正在積極與透析機構合作，提供關於 Jesduvroq 的臨床結果的教育，並 (有可能) 將這該藥物提供給這些機構的患者。此外，由於 87% 的透析患者是享受醫療保險的，因此葛蘭素史克正在向醫療保險和醫療補助服務中心提交申請，以促進藥費及時核銷與患者取得 Jesduvroq。

2. 不僅是 Jesduvroq，在過去的幾年裡，HIF-PHI 在美國的審批之路漫長而曲折，其中包括阿斯利康 (AstraZeneca)/FibroGen 的 Evrenzo (roxadustat)，以及 Akebia/Otsuka 的 vadustat，都曾遭拒。不過在其他國家，葛蘭素史克、阿斯利、康和 Akebia 的藥物已經展開了競爭，日本已經批准了 Duvroq (即 Jesduvroq，在日本之商品名為 Duvroq)、Evrenzo 和 vadadustat；阿斯利康的Evrenzo 也在中國和歐洲被批准。

資料來源：Fierce Pharma、Reuters