國際生醫新聞

近年隨著FED調升利率的速度而股市投資策略也產生變化，更何況頻頻傳來國際銀行瀕臨倒閉恐危及整個金融系統，投資人和各國政府都緊繃著神經追蹤總體經濟變化...。生技產業研發的趨勢也隨著法規和市場資金多寡而發生改變，之前最紅的免疫療法包括PD-1/PD-L1抑制劑的研發就受到影響。

隨著2022年各家國際生技公司財報公布，華爾街分析師發現， 免疫療法包括PD-1/PD-L1抑制劑的研發被大大縮減，理由很簡單，財務問題、法規改變和公司隨之調整的策略。

當初免疫療法剛出來的時候，被認為可以代替有毒性的化療和標靶藥物，因為化療的作用機轉是毒殺生長分裂快速的細胞，主要的標的是癌細胞，但是在人體分裂旺盛的正常細胞也容易受到化療的影響，產生副作用，而標靶藥物如果失敗會產生抗藥性導致治療效果不佳。

隨著基因檢測更普及以及成本下降，使得免疫療法的臨床試驗更容易找到亞族群的病患，也使得更多藥廠投入扭轉人體免疫系統的研發。

以 GSK 的Jemperli (dostarlimab)為例， 雖然在紀念斯隆凱特琳癌症中心進行的一項關鍵臨床試驗成功治療了 100% 的結直腸癌患者，但該研究僅包含 14 名患者，其成功僅反映了單一一流機構的臨床試驗結果。後續還需再利用基因檢測找出治療有效的原因，這都需要錢，更不用說還需要擴大臨床試驗，如果是在這中小型藥廠可能無法承受。簡單的說，如果早期的數據很好，但沒有錢持續燒下去，終究不得不停止持續研發。

最近，FDA嚴格提高『加速審核核准』(Accelerated Approval)的標準以避免後期的失敗，並阻止公司藉此名目向市場募資(連結)。現在FDA將需要看到更有利的數據來證實其療效和安全性，而不是給予有條件的核准。羅氏旗下公司Genentech未通過 FDA 要求的上市後研究，後來自願撤回了 其針對特定類型先前未治療的轉移性膀胱癌的單克隆抗體-PD-L1 檢查點抑製劑 Tecentriq (atezolizumab)。

此舉表示FDA對整個審核制度正在進行全面性改造，往更嚴格方向走去，同時大藥廠也依FDA的法規要求，沒有反駁立即下市，如果是小型藥廠或是生技公司將無法承受，因為公司恐怕只靠一項上市產品來創造現金流，而其他研發則還在狠早期的研發。

華爾街分析師認為，由於這些因素在可預見的未來會影響免疫療法的研發，2023 年許多公司可能會定期審查或重新評估這些產品的研發並有所取捨。

FDA Accelerated Approval Program

1. FDA 制定了加速批准計劃，以允許更早批准治療嚴重疾病的藥物，並根據替代觀察指標滿足未滿足的醫療需求。替代觀察指標是一種標記，例如實驗室測量、射線照相圖像如X光等、身體體徵或其他被認為可以預測臨床效益。使用替代觀察指標可以大大縮短獲得 FDA 批准所需的時間。

2. 製藥公司仍需要持續進行研究以確認預期的臨床益處。這些研究被稱為第四階段驗證性試驗。如果驗證性試驗表明該藥物確實提供了臨床益處，那麼 FDA 就會授予該藥物傳統批准。如果驗證性試驗未表明該藥物具有臨床益處，FDA可能會將該藥物從市場上下架。

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資料: Biospace、FierecePharma