《漸凍人》貴鬆鬆! Amylyx 年藥價500萬台幣 Relyvrio，上市後第一季銷售超出分析師預期5倍！
根據 Amylyx Pharmaceuticals 3 月 13 日發布的收益報告，其肌萎縮脊髓側索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS，俗稱漸凍人) 藥物 Relyvrio (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) ，在去年第四季度獲得了近 2200 萬美元的收入，遠超過了華爾街分析師預期的 400 萬美元，表明了患者需求量很大。該藥物雖已於美、加獲批，但目前銷售中的絕大部分來自美國。
Amylyx 高管表示，有這樣的成果，很大程度上歸功於醫師與保險公司的支持 (畢竟一年 15.8 萬美元的治療費用，沒有保險給付的民眾恐難應付)。該公司估計，去年底有 1300 名患者在使用 Relyvrio，且到今年第一季末，使用人數可能可增加一倍；長期而言，由於疾病的性質，公司的目標是在任何給定時間，在美國至少有 1 萬名患者使用該藥物 (Amylyx 估計全美約有 3 萬名 ALS 患者)。不過，由於 Relyvrio 的用藥方案比較複雜 ─ 每天一次，持續三週，然後每天兩次 ─ 因此要推算收入不是那麼容易。
據 Amylyx 估計，美國約有 2,700 名可開立 ALS 處方者，因此，該公司的下一步是繼續擴大為其藥物開處方的醫生群體，並且完成該藥物的 III 期研究，此外，也要推動 Relyvrio 在歐洲獲得批准。臨床試驗方面，Amylyx 上個月宣佈後期研究已全部完成，公司聯合首席執行官 Josh Cohen 指出，該試驗有 664 名受試者，預計在 2024 年中期會取得頂線功能資料 (topline function data)，但生存資料可能需要再過一年或更長時間才能完整。
在已經取得上市許可的加拿大，大約有 3,000 名 ALS 患者，Amylyx 表示已與所有最大型的私人保險公司談判達成協議。至於加國的公共保險計劃，該公司則繼續與官員合作，但他們指出核銷過程可能需要長達一年的時間。
至於歐洲監管機構，目前正在審查該藥物的上市許可申請，Amylyx 表示，「某些主要的反對意見仍然存在」；人用藥品委員會 (CHMP) 還正在準備提交另一輪問題，對此，Amylyx 僅表示，他們已提出了「正確的科學論據」，後續之事，也只能靜候等待。
關於 RELYVRIO ™（以前在美國稱為 AMX0035）
RELYVRIO ™（苯丁酸鈉和牛磺酸二醇）是一種口服固定劑量藥物，在美國被批准用於治療成人肌萎縮側索硬化症（ ALS ），並在加拿大被批准與 ALBRIOZA ™一樣用於治療 ALS 。
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資料來源：Endpoints News、BioPharma Dive
