國際生醫新聞

百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，公司今日宣佈，3期臨床試驗RATIONALE 312達到其總生存期（OS）的主要終點：相較于化療，替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安®）聯合化療在未經治療的廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者中展現出OS優效性。試驗未發現新的安全性警示。

百濟神州高級副總裁、全球研發負責人汪來博士表示：「小細胞肺癌是一種致死率尤為高的肺癌類型，其5年生存率僅為7%，全球患者迫切需要新治療選擇。我們很高興地宣佈，RATIONALE 312試驗證明替雷利珠單抗聯合化療為未經治療的廣泛期小細胞肺癌患者帶來了生存獲益。我們期待將完整數據提交至並展示於即將召開的一場醫學會議。」

替雷利珠單抗用於治療既往接受過化療的晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌的新藥上市許可申請已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）受理，目前正在審評中。此外，替雷利珠單抗用於治療既往接受化療後的晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC），以及聯合化療用於治療既往未經治療的晚期或轉移性NSCLC的申請也已獲EMA受理，目前正在審評中。

替雷利珠單抗目前已有11項適應症獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，其中包括最近獲得批准的聯合化療用於不可切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗狀細胞癌患者的一線治療。中國國家醫療保障局於2023年初公佈的新版國家醫保藥品目錄已納入百澤安®的9項適應症。

關於RATIONALE 312

RATIONALE 312（NCT04005716）是一項對比替雷利珠單抗聯合化療（A組）和安慰劑聯合化療（B組）作為未經治療的廣泛期小細胞肺癌患者一線治療有效性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心3期臨床試驗。

RATIONALE 312的主要終點為總生存期（OS）。次要終點包括客觀緩解率、緩解持續時間（根據RECIST v1.1版）和無進展生存期。[i]

關於小細胞肺癌

小細胞肺癌（SCLC）占所有肺癌的約10%至15%[ii]。小細胞肺癌的發展和擴散速度均快於非小細胞肺癌；60%的SCLC病例中，確診時癌症已轉移到患者身體其他部位[iii]，被診斷為廣泛期小細胞肺癌的患者，其5年生存率僅為3%[iv]。

關於百澤安®（替雷利珠單抗）

百澤安®是一款人源化IgG4抗程式性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別並殺傷腫瘤細胞。臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

百澤安®全球臨床開發項目已在超過30個國家和地區開展超過20項註冊相關的試驗，入組超過12,000例患者。