國際生醫新聞

美國 FDA 的肺部過敏藥物諮詢委員會 5 月 11 日投票贊成 ARS Pharmaceuticals 的腎上腺素鼻噴霧劑 Neffy，用於緊急治療 1 型過敏反應，包括過敏性休克。專家小組以 16:6 的投票結果認為，ARS 公司的資料顯示在成人中使用 Neffy 的風險-效益情況良好。對於 18 歲以下的兒童，投票比例則是 17:5。

在委員會議召開前公佈的簡報中，ARS 介紹了 Neffy 臨床開發專案的資料，其中包括藥代動力學 (PK) 研究，顯示該鼻腔噴霧劑的特徵與注射產品相似。此外，ARS 使用藥效學 (PD) 測量作為替代標記，證明 Neffy 對血壓和心率的有益影響，這都意味著 α- 和 β-腎上腺素受體的活化，也間接證明了它在健康受試者和過敏症患者中的療效。

投贊成票的加州大學聖地牙哥分校臨床藥學教授 Jennifer Le 認為，ARS 提交的資料是「有參考價值的」，尤其是關於注射藥物和鼻腔噴霧腎上腺素藥物之間的相似之處。她表示，這些數據可以「推論」在臨床環境中患者的可能反應。

此外，FDA 也提出，缺乏臨床資料來支援 Neffy 的療效。FDA 表示，要用「Neffy」與「已批准的腎上腺素注射劑」的「PK/PD 特徵的相似性」，來確認 Neffy 的療效是「具有挑戰性的」，因為這些注射劑型的藥物的資料一開始就很少，而且變化性很大。不僅如此，比較注射藥劑和局部用藥之間的 PK/PD 也有「不確定性」，因為鼻黏膜可能影響吸收效率。

投下反對票的密蘇裡大學坎薩斯城醫學院助理院長 Bridgette Jones 以及喬治城大學醫學院的 Maryann Amirshahi 則是擔憂，使用鼻腔噴霧劑後有 10 分鐘的藥代動力學延遲 ─ 如果該藥物在前 10 分鐘內不起作用，這對過敏反應患者來說是不利的！關於這點，投下贊成票的 Jennifer Le 教授不諱言，她仍不免「擔心現實世界的臨床療效」，因此為了確保安全與有效使用，她也建議要在產品標籤中聲明、強調及時給藥的必要性。

FDA 將在今年年中對 ARS 的研究性鼻腔噴霧劑 Neffy 作出決定。

腎上腺素的早期干預對於 I 型嚴重過敏反應至關重要

估計美國約有 25 至 4000 萬人經歷過可能導致過敏反應的嚴重 1 型過敏反應，但其中只有約 330 萬人在 2021 年開出了腎上腺素肌內注射裝置（包括自動注射器）的處方.在這 330 萬人中，大約有一半人不攜帶這些設備，因為這些設備存在許多缺陷，可能導致患者和護理人員受傷、猶豫和延誤給藥，主要是因為害怕和針頭疼痛。反過來，腎上腺素輸送失敗或延遲會使過敏反應嚴重化，導致可能需要緊急服務和/或住院治療的危及生命的症狀或事件。

所有全身性過敏反應都有可能發展為過敏反應並危及生命。一旦出現症狀，就需要立即給予腎上腺素，因為它是唯一被證明可以阻止可能危及生命的過敏反應的藥物。延遲或未能使用腎上腺素會大大增加住院的機會，並與死亡有關。

ARS 正在開發一種無針頭、低劑量鼻內腎上腺素鼻腔噴霧劑，用作 1 型嚴重過敏反應（包括過敏反應）患者的急救藥物。無針鼻噴霧劑旨在用於過敏反應的最初跡象，可以提高患者和護理人員的準備和反應，快速、自信地給予腎上腺素，而不會因害怕針頭而猶豫。

資料來源：BioSpace、Endpoints News