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「加速批准」(accelerated approval) 是美國 FDA 設立的一種藥物監督管理途徑，讓藥物開發商可根據「可能預測嚴重疾病臨床療效的替代性觀察指標或生物標誌物」的資料，提前取得批准，讓亟需藥物的患者有藥可用。雖然此後仍須完成確認性試驗才能獲得完全批准，但要取得「替代性觀察指標/生物標誌物」的數據，終究是比達到臨床指標容易。不過，在罕見疾病領域中，患者本身已屬「罕見」，符合臨床試驗的患者更加難尋，這使得罕病藥物連加速批准也變得遙遙無期。

FDA 生物製劑評估與研究中心 (CBER) 主任 Peter Marks 表示，所幸，FDA 對罕病藥物加速審批所需的資料開始有了更好的認識，這意味著更多的罕病藥物可能可以更快取得加速批准。

Peter Marks 曾承認罕見疾病的基因療法難以獲得批准，但是，他也以近期「FDA 批准 BioMarin 公司的 Roctavian」為例，說明了 FDA 已在「哪些資料能夠支援替代性觀察指標、以促進罕病藥物的加速批准」方面有了更多的認知：FDA 六月底時批准了 BioMarin 治療 A 型血友病的基因療法「Roctavian」，使其成為同類療法中的首例；該療法雖是經由傳統批准，但研究過程中科學家發現，「血液凝集程度」和「疾病嚴重程度」有著相關性，或可做為替代性觀察指標。FDA 正在努力將這次的經驗與對試驗數據的新的認知，複製到其他罕見疾病中，期望能將此新的見解，應用於其他罕病藥物的加速批准上。

Peter Marks 還表示，雖然替代性觀察指標並無法 100% 等同於臨床效益，但若可最大限度地利用科學 ─ 例如動物資料、已確認相關性的生物指標等 ─ FDA 將可降低不確定性。此外，若要真正利用加速批准途徑，那麼預先瞭解「如何從加速批准轉為產品許可」是非常重要的，尤其是在處理極少數患者的情況下；而這樣的努力，應可為患者和付款人帶來更多信心。

總而言之，Peter Marks 認為，儘管目前還處於早期階段、未來還有進步空間，但 FDA 在看待此類問題，總體上是在進步的。

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資料來源：Fierce Biotech