國際生醫新聞

秒速閱讀: 全球藥品監管機構如FDA或是歐洲的EMA為什麼接受或是拒絕藥品的上市，都有其理由，我們每天就是一點一滴的閱讀，累積敏銳觀察生技公司的實力，進而強化投資生技公司的能力。以下的案例告訴我們不是新藥拿到藥證核准上市就一帆風順，上市後真實世界的數據也重重的影響新藥是否被撤的命運。

CHMP因新藥Blenrep無法延長治療者存活期 拒絕歐盟延長上市
Blenrep (belantamab mafodotin)用於治療難治多發性骨髓瘤
三期臨床試驗觀察指標: PFS、OS
標準療法: 泊馬度胺(pomalidomide)與地塞米松(dexamethasone)
多發性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)導致每年1.3萬人死亡

CHMP因無法延長治療者存活期 拒絕歐盟延長上市

歐洲EMA的Medicinal Products for Human Use (CHMP)拒絕更新延長葛蘭素Blenrep 用於治療晚期骨髓癌-多發性骨髓瘤(MM)之有條件上市，理由是Blenrep的 DREAMM-3 臨床試驗的數據"並未證實該藥物的有效性"。DREAMM-3 招募了至少接受過兩種既往治療的複發性或難治性多發性骨髓瘤患者。CHMP進一步指出，Blenrep與標準療法(泊馬度胺聯合地塞米松，pomalidomide plus dexamethasone)相較，雖然癌症沒有惡化，但存活期並沒有增長。CHMP 的建議將提交給歐盟委員會，由歐盟委員會做出最終決定。

Blenrep (belantamab mafodotin)用於治療難治多發性骨髓瘤

是一種單一療法，適用於患有復發性或難治性多發性骨髓瘤(RRMM) 的成年患者，這些患者之前至少接受過四種療法，包括抗CD38 單克隆抗體、蛋白酶體抑製劑和免疫調節劑。該藥物於 2020 年8月首次獲得有條件上市。Blenrep 用於治療之前至少接受過四次治療的癌症惡化患者。不過，2022年11月，根據葛蘭素新聞稿，公司應美國食品和藥物管理局（FDA）的要求，啟動撤銷Blenrep （belantamab mafodotin-blmf）在美國上市的相關程序之加速核准。這一要求是基於之前公佈的 DREAMM-3 結果III期驗證性試驗，不符合FDA加速審批法規的要求。

三期臨床試驗觀察指標: PFS、OS

DREAMM-3 III 期試驗是一項開放標籤、隨機頭對頭優效性試驗，評估單藥 belantamab mafodotin 與泊馬度胺聯合低劑量地塞米松 (PomDex) 治療 RRMM 患者的療效和安全性。總共 325 名參與者以 2:1 的比例隨機分配，接受每三週 2.5 mg/kg 劑量的單藥 belantamab mafodotin 或 PomDex 治療。泊馬度胺在每個 28 天週期的第 1 至 21 天每天給藥，地塞米松每週給藥一次（每個週期的第 1、8、15 和 22 天）。主要終點是 PFS。次要終點包括總生存期、安全性、ORR、緩解持續時間和微小殘留病評估。

標準療法: 泊馬度胺(pomalidomide)與地塞米松(dexamethasone)

是第三代免疫調節劑，具有直接的細胞毒性和免疫調節作用，能抑制血液腫瘤細胞增殖，誘導其凋亡。多項臨床研究顯示含泊馬度胺的聯合方案治療復發難治多發性骨髓瘤具有良好的效果，可改善患者預後。2013年美國FDA批准泊馬度胺用於治療復發難治多發性骨髓瘤，2020年5月又批准其用於治療愛滋病相關卡波西肉瘤。地塞松(Dexamethasone)，是一種皮質類固醇荷爾蒙，能減緩腫脹及過敏反應，可用來治療關節炎、血液、荷爾蒙或免疫系統缺陷、特定的皮膚、眼睛症狀、呼吸問題、腸道缺陷等。

多發性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)

是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，是血液系統常見的惡性腫瘤之一，多發於中老年人，目前無法治愈。在美國，今年估計有超過 32,000 人被診斷出患有多發性骨髓瘤，近 13,000 人將死於該疾病。