國際生醫新聞

2023年10月17日，Ardelyx宣布，FDA已經核准該公司新藥Xphozah (tenapanor)用於降低患有慢性腎病 (CKD) 的成人透析患者的血清磷，作為對磷酸鹽結合劑反應不足或對任何劑量的磷酸鹽結合劑治療不耐受的患者之輔助治療。Xphozah (tenapanor)是第一個也是唯一一個磷酸鹽吸收抑制劑，單片劑每日服用兩次，可透過其主要途徑阻止磷酸鹽吸收。公司股價受此利多影響，10/18日開盤大漲，9:52分上漲13%為3.9美元，市值為8.4億美元。

總裁兼首席執行官Mike Raab表示，Xphozah 的批准對於透析患者、其家人和腎臟病護理界來說是一個重要的里程碑，因為它為儘管接受磷酸鹽結合劑治療但磷水平仍然升高的患者提供了一種新機制和新選擇。

三個3期臨床試驗

在三項3 期臨床試驗中對超過1,000 名患者進行的不同人群進行評估，評估XPHOZAH 作為單一療法以及與磷酸鹽結合劑療法相結合的療效和安全性，所有其中滿足主要和關鍵次要終點（PHREEDOM、BLOCK和AMPLIFY）。三項臨床試驗的數據表明，XPHOZAH 顯著降低接受維持性血液透析患者升高的血清磷水平。

腹瀉是 43% 至 53% 的患者出現的唯一不良反應，在整個試驗中，至少有 5% 接受 XPHOZAH 治療的 CKD 透析患者報告了唯一的不良反應。據報道，接受 XPHOZAH 治療的患者中大多數腹瀉事件的嚴重程度為輕度至中度，並隨著時間的推移或劑量減少而緩解。腹瀉通常在開始後不久就報告，但也可能在 XPHOZAH 治療期間的任何時間發生。在這些試驗中，5% 的 XPHOZAH 治療患者報告出現嚴重腹瀉。

Xphozah

為 30 毫克口服片劑，每日兩次，早餐前服用。其活性成分 tenapanor 是一種磷酸鹽吸收抑制劑，可在腸道局部發揮作用，阻斷 NHE3 轉運蛋白，而 NHE3 轉運蛋白是細胞旁磷酸鹽吸收途徑的關鍵參與者。Xphozah不是磷酸鹽結合劑，是一種磷酸鹽吸收抑制劑。對於對磷酸鹽結合劑治療沒有充分反應的患者，Xphozah 已被證明有助於增加達到目標血清磷酸鹽濃度的患者比例。

關於高磷酸鹽血症

高磷酸鹽血症是一種嚴重疾病，定義為導致血液中磷酸鹽水平升高，影響著 55 萬名患者中的絕大多數。美國患有慢性腎臟病 (CKD) 並需進行維持性透析。腎臟負責消除多餘的磷酸鹽，當腎功能下降時，磷酸鹽無法從體內充分消除。因此，高磷酸鹽血症幾乎是維持性透析 CKD 患者的普遍病症，國際公認的 KDIGO 治療指南建議將升高的磷酸鹽水平降低至正常範圍 (2.5-4.5 mg/dL)。