《FDA》打回票！ 藥物諮詢委員會因療效問題，不支持 Merck 慢性咳嗽藥 gefapixant 申請 (閱讀)
三期臨床試驗"通過"就表示可以申請藥證取得上市?
美國 FDA 肺過敏藥物諮詢委員會以 12:1 的投票結果否決了 Merck 的慢性咳嗽藥 gefapixant 的申請，原因是委員會認為 Merck 提供的證據僅顯示，使用 gefapixant「咳嗽頻率略有減少」，且「效果是否具有臨床意義」仍存在不確定性。
對此，Merck 表示不同意專家小組的結論，並堅稱其藥物是有效的：在 II 期和 III 期研究中持續觀察到的效果，是咳嗽頻率下降約 60%；7 項研究的全部資料也提供了大量的有效性證據。
Gefapixant 是一種口服 P2X3 拮抗劑，是治療慢性咳嗽的首批臨床開發專案之一，已在日本、歐盟和瑞士獲得批准。不過，該藥物在美國的申請卻不是很順利，2022 年 1 月已被 FDA 否決過一次，而此次的投票結果，對該藥物無疑是另一次打擊。目前預計 FDA 將在 12 月 27 日前做出決定。
* 不利於批准的試驗資料
除了委員對於臨床療效提出的質疑外，FDA 還表示，研究中可能存在某些現象 (如：味覺減退或改變)，讓患者可能得知自己是服用的是 gefapixant 或是安慰劑。
在 Merck 的「P027 COUGH-1」研究中，45 mg 的 gefapixant 相對於安慰劑減少了 18.5% 的 24 小時咳嗽頻率 (P=0.041)；另一項「P030 COUGH-2」研究中，45 mg gefapixant 可使 24 小時咳嗽頻率比安慰劑降低 14.64% (p=0.031)，兩試驗中該藥物的效果與安慰劑間都「只有些微差異」。
然而，試驗中卻有許多患者退出研究。在接受 45 mg gefapixant 治療的患者中，有 22.3% 的人中斷了治療，而 15 mg 組為 7.9%，安慰劑組為 5.6%。在 45 mg 劑量組中，有 14% 的受試者因味覺相關副作用而提前中止治療。
資料來源：Endpoints News、BioSpace
