國際生醫新聞

Apellis Pharmaceuticals 的 Syfovre (pegcetacoplan 注射液)，今年二月獲得美國 FDA 批准，成為第一個「地理萎縮症」(geographic atrophy, GA) 也就是乾性黃斑部病變用藥；隨後，安斯泰來 (Astellas) 的 Izervay (avacincaptad pegol 玻璃體內注射劑)，八月也獲批准，兩者繼續爭奪 GA 藥物王位。(延伸閱讀: 《FDA》核准第一個治療【乾性】黃斑部病變新藥 ! Apellis 藥廠SYFOVRE(pegcetacoplan))

在今年的美國眼科學會 (AAO) 會議上，安斯泰來公布其「GATHER2」試驗為期 2 年的良好數據；Apellis 也不甘示弱，發佈了最新的「GALE」擴展研究的三年期研究結果：隨著時間的推移，Syfovre 的療效不斷增強，在第 3 年，除了減少視網膜外層病變的增長外，與安慰劑相比，Syfovre 每月或每隔一個月給藥一次，可分別減少一般 GA 病變增長 35% 和 24%。

安全性與先前的資料相當。在每月用藥的組別中，出現了 1 例嚴重的缺血性視神經病變 (該公司先前曾報告過此病例)。從第 0~36 個月，眼內炎症的發生率為每次注射 0.26%，其中不包括與 2018 年的雜質事件有關的 4 例病例。

此外，臨床研究中沒有觀察到視網膜血管炎病例。這一點相當受到關注，因為美國視網膜專科醫師協會 (American Society of Retinal Specialists) 七月時在一封信件中指出了 Syfovre 此一罕見、但卻嚴重的副作用；根據 Evercore ISI 的分析師稱，截至 10 月初，Apellis 已報告了 10 起確診視網膜血管炎病例。依此計算，每次注射發生視網膜血管炎的概率為 0.012%。

對此，Apellis 公司曾表示，某些 Syfovre 注射套件中的過濾針頭存在問題，「可能」是導致副作用接連發生的原因。雖然該公司沒有宣佈兩者之間存在因果關係，但仍建議醫療服務提供者立即停止使用含有特定過濾針頭的注射套件。

在先前，Syfovre 的銷售峰值預計為 30 億美元，但由於出現了此副作用，使得 Syfovre 「優先獲得批准」所帶來的優勢逐漸減弱。不過最近，Syfovre 似乎出現了復蘇跡象，Evercore ISI 的分析師認為，最近的出貨模式表明「醫師們似乎已經從七月份的視網膜血管炎恐慌中走了出來」。

地理萎縮症(geographic atrophy, GA)- 乾性

年齡相關性黃斑變性 (AMD) 是老年人中度和重度中心視力喪失的主要原因，影響大多數患者的雙眼。黃斑是視網膜中央部分的一小塊區域，負責中央視覺。隨著 AMD 的惡化，黃斑中視網膜細胞和下方血管的損失導致視網膜組織明顯變薄和/或萎縮。地理萎縮是 AMD 的晚期階段，導致這些患者進一步不可逆轉地喪失視力。

資料來源：Fierce Pharma、Apellis