《基因療法》要將細胞與基因療法「化理想為現實」，困難有生產、臨床開發時間表和不同的全球監管要求 (閱讀)
2024 年美國基因與細胞治療學會年會 (ASGCT 2024) 吸引了創紀錄的與會人數及論文摘要數量，證明了細胞與基因治療領域的巨大發展，但根據《BioSpace》的新聞編輯 Greg Slabodkin 的觀察，一週的會議突顯了細胞與基因療法與大眾之間存在的主要挑戰；不過，可以肯定的是，細胞與基因療法領域在很短的時間內取得了長足的發展，去年就有創紀錄的 7 種療法獲得批准，今年有望有更多療法可推向市場。
Slabodkin 表示，在 ASGCT 2024 上，有一些令人驚歎的技術成為焦點，其中幾項重大進展有機會可改變這一領域，特別值得一提的是基因編輯方面的新進展。由於 CRISPR 基因組編輯技術有其侷限性與風險，故研究人員仍在努力開發更準確、更安全的 DNA 編輯方式，例如 Prime Medicine 的基因編輯技術「Prime Editing」(該技術最近獲得了美國 FDA 的批准，可以進行首次臨床研究)，該公司認為，「Prime Editing」可在不破壞 DNA 雙鏈的情況下改寫有缺陷的基因，有能力修復幾乎所有類型的基因突變，同時避免有害副作用的風險；他們還認為，此技術適用於許多不同組織、器官和細胞類型，在數千種適應症上都有應用機會。另外，「工程細胞療法」是細胞與基因療法領域中的另一項飛躍，似乎正在進行著第二次革命 (第一次試 CAR-T 細胞療法的商業化)。
然而，美國 FDA 生物製品評估與研究中心主任 Peter Marks 在 ASGCT 2024 上對該行業面臨的機遇及挑戰進行了冷靜的評估。他說，雖然現在是美國基因療法「相當激勵人心的時刻」，但卻存在一些真正的挑戰，包括生產、臨床開發時間表和不同的全球監管要求等。
此外，ASGCT 2024 會議開幕時，輝瑞 (Pfizer) 的基因療法 II 期試驗中一名患有裘馨氏肌肉失養症 (DMD) 的受試者不幸去世；該事件仍在調查中、原因尚未確定，但輝瑞已暫停給藥。
ASGCT 年會已落幕，帶來了許多關於細胞與基因療法行業現狀的資訊。無論是正面或負面的訊息，都提醒著我們，儘管這些技術的進步正日益使治療理想成為現實，但該領域仍有許多路要走，任重而道遠。
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資料來源：BioSpace
