國際生醫新聞

1. 患者反應快速，延長試驗中，緩解率近八成
2. 耐受性良好、副作用輕微，效果優於嬌生 Spravato
3. 專家稱具潛力，分析師看好，投資者也關注
4. 關於 GH Research

2025 年 2 月，位於都柏林的 GH Research 宣布，其吸入式 mebufotenin (5-MeO-DMT) 迷幻藥 GH001，在治療難治性憂鬱症 (TRD) 的 IIb 期臨床試驗「GH001-TRD-201」中，達到主要療效指標，次要觀察指標也全數達成。此消息發布之際，正值嬌生 (Johnson & Johnson) 的鼻噴劑 Spravato (esketamine) 獲得 FDA 批准作為單一療法、用於治療相同適應症後不到兩週。(延伸閱讀:《難治憂鬱症》美國國家醫學院(NAM) 頒發Sarnat 獎表彰 氯胺酮(K他命)快速抗憂鬱之發現以及開發 Spravato成功上市)

患者反應快速，延長試驗中，緩解率近八成
該 IIb 期試驗招募了 81 名受試者，結果顯示，第 8 天經安慰劑調整後的蒙哥馬利-亞斯伯格憂鬱量表 (MADRS) 顯著降低 15.5 分 (緩解率 57.5%)，而安慰劑組則上升 0.3 分 (緩解率 0%)。研究同時還觀察到「超快速反應」，用藥兩小時後，MADRS 降低了 17.8 分，兩天後降低了 18.6 分。該公司表示，54 名患者完成了研究，在第 6 個月的追蹤中，77.8% 的患者病情仍為緩解狀態 (MADRS≤10)。

耐受性良好、副作用輕微，效果優於嬌生 Spravato
此外，該公司報告稱，此藥物的副作用包括輕度至中度的噁心、唾液分泌過多、感覺異常、頭痛和味覺改變，但沒有出現嚴重不良事件，以及與治療相關的自殺意念事件或閃回報告。大多數患者在給藥一小時後即可出院。

GH 執行長 Velichka Valcheva 在一場電話會議中，將 GH001 的結果與嬌生的 Spravato 進行了比較，他指出，「Spravato 與抗憂鬱劑結合使用時，MADRS 下降了約 4 分」，並強調 GH001 的緩解率更高。另外，Stifel 的分析師指出，Spravato 在 28 天後顯示抑鬱症狀下降約 7 分，「看起來 GH001 比 Spravato 單一療法好得多」。

專家稱具潛力，分析師看好，投資者也關注
賓夕法尼亞大學精神病學教授兼該公司科學顧問 Michael Thase 表示，GH001「有潛力成為一種改變實踐的治療方法」，特別是考慮到它可能不需要頻繁看診、且每次僅需短短 1-3 小時的門診即可。Stifel 分析師也表示，這些數據看起來非常一致，對 GH Research 而言基本上是最好的情況，它也提供了另一個數據集，支持將迷幻藥用於治療憂鬱症。

生物技術投資者一直將迷幻藥，以及更廣泛的神經科學領域，視為高風險、高回報的醫學研究領域，但 GH001 的消息一出，GH Research 的股價立即大漲超過 80%。

關於 GH Research
GH Research 是一家臨床階段生物製藥公司，致力於透過開發新型憂鬱症療法來改變患者的生活。該公司正在開發一系列新型 mebufotenin 候選產品，期望能改變精神和神經系統疾病的治療方法；目前已進入臨床階段的有 GH001 與 GH002。

GH001 除了正在難治性憂鬱症患者中進行 IIb 期臨床試驗外，也在 II 型雙極性情感障礙以及產後憂鬱症患者中進行 IIa 期試驗。GH002 則是以專有的靜脈注射方式進行給藥；2023 年第四季，已在 64 名健康志願者中成功完成了 I 期臨床試驗「GH002-HV-105」。


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資料來源：BioSpace、BioPharma Dive、GH Research