《醫療AI》諾和諾德投 3.54 億美元與 Gensaic 聯手，押注 AI 驅動的「組織標靶」療法，挑戰肝臟外「精準投藥」瓶頸
1. 潛在價值達 3.54 億美元，針對心血管代謝疾病開發新型組織標靶療法
2. 透過 AI 驅動平台「FORGE™」，開發可精準導向特定組織的蛋白質配體
3. 諾和諾德早已關注細胞內靶點，對 Gensaic 持長期合作態度
4. 關於 Gensaic
潛在價值達 3.54 億美元，針對心血管代謝疾病開發新型組織標靶療法
人工智慧 (AI) 驅動的蛋白質設計公司 Gensaic，於 3 月 3 日宣布與丹麥製藥巨頭諾和諾德 (Novo Nordisk) 簽署合作協議，將開發針對心血管代謝疾病的新型組織標靶療法。
儘管該合作的潛在價值高達 3.54 億美元，但雙方對於具體的目標疾病種類以及正在研究的作用機制仍高度保密，其他包括臨床試驗的啟動時間以及諾和諾德的預付款金額等細節也未對外公開。
透過 AI 驅動平台「FORGE™」，開發可精準導向特定組織的蛋白質配體
本次的合作，將透過 Gensaic 的 AI 配體發現平台「FORGE™」，推動精準藥物遞送技術。該平台結合了 AI 驅動的蛋白質設計與蛋白質進化 (protein evolution) 觀點，專注於識別出「能選擇性地將治療分子運送到特定組織的蛋白質配體」；該技術的應用範圍包括 siRNA 等治療分子，可用於調節疾病中的基因表現狀態。
Gensaic 的技術重點 ─「組織導向」，被認為是藥物開發的一個關鍵，因為它可以將藥物直接遞送到特定的器官或細胞類型，進而提高藥效並最大程度地減少副作用。Gensaic 表示，將藥物導向肝臟以外的組織一直是個挑戰，限制了許多現有療法的應用範圍，因此，Gensaic 開發的 FORGE™ 平台，目標就在於開發組織選擇性配體，以解決這個問題，期望藉此開闢疾病治療的新選擇。
捨棄傳統「me-too」藥物，諾和諾德的投資「高風險但具潛力」
由於開發針對特定組織的藥物遞送系統，在技術上非常複雜，也沒有保證成功的先例，Gensaic 執行長 Lavi Erisson 也坦言，尋求這種未經證實的藥理方法，比開發類似於目前心血管代謝領域主流藥物 GLP-1 的「me-too」藥物風險更高；然而，若 Gensaic 的技術能夠成功實現精確的組織導向，那麼它將為治療各種代謝疾病帶來革命性的突破。也因此，諾和諾德的這項合作案，被描述為是「高風險但具有潛力」的投資。
諾和諾德早已關注細胞內靶點，對 Gensaic 持長期合作態度
事實上，諾和諾德多年前就已展現對細胞內靶點的興趣和投資。早在 2021 年，諾和諾德就收購了 RNAi 公司 Dicerna Pharmaceuticals，該公司最初專注於肝臟靶點，但在被收購時已將目標擴展到其他器官。此外，在 2024 年 9 月，諾和諾德與 NanoVation 達成了一項價值 6 億美元的協議，以開發針對罕見病和心血管代謝疾病的基因藥物；根據協議內容，諾和諾德獲得了 NanoVation 的長效循環脂質奈米顆粒 (lcLNP) 技術的使用許可，用於將 RNA 遞送至肝臟以外的細胞。而本次與 Gensaic 的合作，更進一步體現了諾和諾德拓展細胞內靶點和增強組織選擇性傳輸能力的決心。
諾和諾德生物創新中心主管 Uli Stilz 表示，組織導向在治療潛力和應用方面都具有巨大的潛力。而諾和諾德早在 2022 年就開始關注 Gensaic 的技術，並透過其生物創新中心提供支持，表明諾和諾德對 Gensaic 的技術和團隊抱持著積極的態度，並且願意為此進行高風險的押注。
諾和諾德更是將此次與 Gensaic 的合作視為一項長期投資。除了承諾針對每個目標支付里程碑款項和分級上市銷售權利金外，諾和諾德還將核銷其研發成本，並參與 Gensaic 未來的一輪融資。此外，諾和諾德還將派出一名主管加入 Gensaic 的董事會，擔任無投票權的觀察委員。雖然，本次合作預計在短期內不會產生臨床候選藥物，但代表著諾和諾德已在積極佈局新一代代謝疾病治療的潛力技術。
關於 Gensaic
Gensaic 致力於結合人工智慧 (AI) 推動的蛋白質設計以及生物學觀點，以開發出「具組織選擇性的細胞內遞送配體」。Gensaic 的初步重點是針對與年齡相關的疾病開發療法，並以 siRNA 作為其首要的治療載荷。該公司的核心技術平台，名為 Functional Optimization by Recursive Genetic Evolution (FORGE™)，整合了噬菌體展示 (phage-display) 技術，用於在生成式 AI 架構內進行無偏見的蛋白質演化 (unbiased protein evolution)，以識別和優化具有增強組織選擇性和類藥物特性的蛋白質支架。
Gensaic 的目標是實現將任何治療載荷選擇性地遞送到任何感興趣的組織。這項技術被認為有潛力克服現有療法在導向肝臟以外組織時所面臨的挑戰，進而為包括 siRNA 等治療分子開闢新的遞送途徑。
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資料來源：Endpoints News、Fierce Biotech、Yahoo Finance、Business Wire
