國際生醫新聞

1. Vykat XR 抑制食慾，多項指標皆可獲得改善
2. 預計四月在美國推出，一年費用 466,200 美元
3. 普瑞德-威利症候群是一種罕見的神經發育障礙

2025 年 3 月 26 日，專注於開發和商業化治療罕見疾病新型療法的 Soleno Therapeutics，宣布其候選藥物 Vykat XR (diazoxide choline) 獲得了美國 FDA 批准，成為第一款直接針對普瑞德-威利症候群 (Prader-Willi Syndrome, PWS，俗稱「小胖威利症」) 主要症狀 — 過度飢餓症 (hyperphagia，亦稱暴食症) 的藥物。該症狀會導致患者持續強烈的飢餓感、導致過度進食，不但影響生活品質還可能危及生命。

Vykat XR 抑制食慾，多項指標皆可獲得改善
Vykat XR 透過作用於三磷酸腺苷敏感性鉀離子通 (ATP-sensitive potassium channel, KATP) 和下視丘中的飢餓機制來降低食慾，為每日一次口服藥錠。其活性成分是 diazoxide choline，這種分子多年來一直用於治療嬰兒罕見疾病，但從未用於治療 PWS。為了評估該藥物在 PWS 中的潛力，Soleno 進行了兩項 III 期臨床試驗計畫「C601」與「C602」，其長期數據顯示，Vykat XR 在改善代謝參數和抑制過度飢餓症方面有顯著效果，追蹤一年時，患者的瘦肉量 (lean body mass)、空腹胰島素和瘦素 (leptin) 水平等指標均有改善。

預計四月在美國推出，一年費用 466,200 美元
Vykat XR 雖然不能治療 PWS 的遺傳根本原因，且在 III 期臨床試驗中主要觀察指標未達標，但該藥物確實可減輕該疾病帶來的最大負擔，且由於 FDA 對罕病療法的靈活性及其後續研究結果的顯著性，Vykat XR 仍獲批准。分析師形容 Vykat XR 的批准是 Soleno 的「重大勝利」，並預估該藥物的年銷售高峰可能達到至少 15 億美元。

Soleno 預計下個月起，在美國推出、並自行銷售 Vykat XR，在其他地區則可能需要尋找合作夥伴。該藥物的年平均費用預計為 466,200 美元。

普瑞德-威利症候群是一種罕見的神經發育障礙
俗稱「小胖威利症」的普瑞德-威利症候群 (PWS)，是一種罕見的神經發育障礙，由第 15 號染色體長臂 (位置15q11-13) 出現缺陷所導致，此缺陷可能源於遺傳，也可能是新生突變。全球約每 15,000 個活產嬰兒中就有一例，患者出生時常有肌肉張力低下的情況；雖然還可能有其他症狀，但過度飢餓症是 PWS 的「決定性症狀」，會導致患者產生「極端的進食慾望」，嚴重影響生活品質甚至危及生命，該症狀也是患者家庭面臨的最大挑戰。

資料來源：Endpoints News、BioSpace、台大醫院