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重症肌無力 (MG) 是一種自體抗體疾病，免疫系統會錯誤地產生抗體，這些抗體會針對神經肌肉接頭處的蛋白質，並阻斷或破壞從神經到肌肉的正常訊號傳導，從而損害或阻止肌肉收縮。 據估計，全球有 70 萬人患有這種疾病。 最初的疾病表現通常與眼部相關，但約 85% 的重症肌無力症 (MG) 患者會經歷疾病表現的進一步發展，稱為全身性重症肌無力 (gMG)。其特徵是嚴重的肌肉無力以及言語和吞嚥困難。 美國約有 10 萬人患有 gMG。 兒科患者等易感 gMG 族群的治療選擇更為有限。

2025年4月30日，嬌生宣布，美國FDA已批准IMAAVY™（nipocalimab-aahu），一種阻斷FcRn的單株抗體，用於治療全身型重症肌無力（gMG）。最廣泛的gMG患者群體（抗乙醯膽鹼受體[AChR]或抗肌肉特異性激酶[MuSK]抗體陽性的成人和12歲及以上兒童患者）提供了一種經驗證的新型治療選擇，有望實現持久的疾病控制。 Imaavy 組在 24 週的疾病控制方面表現出優於對照組（以 gMG 症狀量表衡量）。強生表示，這些改善轉化為患者恢復了咀嚼、吞嚥、說話和呼吸等基本日常功能。嬌生公司也補充道，在一項開放標籤延伸研究中，接受Imaavy和標準治療的患者將這些改善維持了長達20個月。該藥物似乎也起效迅速，強生公司指出，從首次服用Imaavy開始，以及在24週的監測期內，其自身抗體水平降低了高達75%。

嬌生創新醫學全球免疫治療領域負責人David Lee醫學博士表示：「FDA今天批准IMAAVY，對於超過2.4億自身抗體疾病患者來說，是一個歷史性的里程碑，其中許多患者幾乎沒有或根本沒有獲批的標靶治療藥物。嬌生公司致力於支持所有療法的可負擔性，包括在美國推出名為「IMAAVY withMe」的病患支援計畫。透過該計劃，持有商業保險且處方IMAAVY的患者最快可在一周內獲得首次治療，每次輸液費用低至0美元。

Myasthenia Gravis Foundation of America總裁兼執行長Samantha Masterson表示：「我們不斷聽到重症肌無力患者的聲音，他們對新的治療方案充滿希望，希望這些方案能為他們的生活帶來更大的穩定性、獨立性和可預測性。IMAAVY提供了另一種選擇，可以幫助解決重症肌無力症狀復發給患者及其家人帶來的持續性和沈重的持續性。」

關於IMAAVY ™ (nipocalimab-aahu)
IMAAVY是一種單株抗體，旨在以高親和力結合FcRn並降低循環免疫球蛋白G (IgG)抗體水平，而這些抗體是全身性重症肌無力(gMG)的基礎，且不會對其他適應性免疫和先天性免疫功能產生可檢測的額外影響。 IMAAVY目前已獲準用於治療12歲及以上乙醯膽鹼受體(AChR)或麝香蛋白(MuSK)抗體陽性的成人和兒童患者的gMG。Nipocalimab 正在自體抗體領域的三個關鍵領域持續進行研究，包括罕見自體抗體疾病、由母體同種抗體介導的母胎疾病和風濕性疾病。 28、31、32、33、34、35、36、37、38、39該研究單株抗體旨在以高親和力結合以阻斷 FcRn 並降低循環免疫球蛋白 G (IgG) 自身和同種抗體的水平，並且可能不會對其他適應性和先天免疫功能產生額外的可檢測影響。

美國食品藥物管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 已授予Nipocalimab幾項重要認證，包括2019 年 7 月，美國 FDA 授予胎兒和新生兒溶血病 (HDFN) 和溫抗體型自體免疫性溶血性貧血 (wAIHA) 快速通道資格；2021 年 12 月，美國 FDA 授予 gMG 快速通道資格；2024 年 3 月，美國 FDA 授予胎兒和新生兒同種型血小板減少症，美國 2024 年 3 月，美國 FDA 授予胎兒和新生兒同種型血小板減少症； (SjD) 快速通道資格。2019年12月美國FDA授予wAIHA孤兒藥地位，2020年6月授予HDFN孤兒藥地位，2021年2月授予gMG孤兒藥地位，2021年10月授予慢性發炎性脫髓鞘性多發性神經病變（CIDP）孤兒藥地位，2023月12月12月12月12月12月12月12 月授予。2024 年 2 月獲得美國 FDA 針對 HDFN 的突破性療法認定，2024 年 11 月獲得針對乾燥綜合症的突破性療法認定。美國FDA於2024年第四季授予基因改造生物（gMG）優先審查資格。歐盟 EMA 將於 2019 年 10 月授予 HDFN 孤兒藥資格，

IMAAVY™（nipocalimab-aahu）

IMAAVY™ 是一種處方藥，用於治療患有全身性重症肌無力 (gMG) 且抗乙醯膽鹼受體 (AChR) 或抗肌肉特異性酪胺酸激酶 (MuSK) 抗體陽性的成人和 12 歲及以上兒童。目前尚不清楚 IMAAVY™ 對 12 歲以下兒童是否安全有效。

目前，全球眾多監管機構正在審查衛生當局提交的關於批准尼泊卡利單抗用於治療 gMG 的申請。

重症肌無力 (MG) 是一種自體抗體疾病，免疫系統會錯誤地產生抗體（例如抗乙醯膽鹼受體 [AChR]、抗肌肉特異性酪胺酸激酶 [MuSK]），這些抗體會針對神經肌肉接頭處的蛋白質，並阻斷或破壞從神經到肌肉的正常訊號傳導，從而損害或阻止肌肉收縮。 據估計，全球有 70 萬人患有這種疾病。 這種疾病會影響男性和女性，並且會發生在各個年齡層、種族和族裔群體中，但最常見於年輕女性和老年男性。大約50% 的 MG 確診患者為女性，其中約五分之一的女性具有育齡婦女資格。 大約 10% 至 15% 的 MG 新病例發生在 12-17 歲的兒科患者中。青少年重症肌無力患者中，女孩比男孩更容易受到影響，美國超過 65% 的兒童重症肌無力病例都是在女孩身上診斷出來的。 最初的疾病表現通常與眼部相關，但約 85% 的重症肌無力症 (MG) 患者會經歷疾病表現的進一步發展，稱為全身性重症肌無力 (gMG)。其特徵是嚴重的肌肉無力以及言語和吞嚥困難。 美國約有 10 萬人患有 gMG。 兒科患者等易感 gMG 族群的治療選擇更為有限。

巨噬細胞肌球蛋白（gMG）

是一種慢性、使人衰弱的自身抗體疾病，目前患者亟需更多有效且安全性得到證實的療法，以持續控制病情。 抗乙醯膽鹼受體（AChR）和抗麝香（MuSK）抗體陽性者佔巨噬細胞肌球蛋白總抗體陽性人群的 90% 以上。  IMAAVY是一種免疫選擇性療法，旨在顯著降低免疫球蛋白G (IgG)，包括有害的 IgG 自體抗體，同時不對其他適應性免疫和先天性免疫功能產生可檢測的額外影響。 此項批准是基於正在進行的關鍵性Vivacity-MG3研究的數據。該研究是FcRn阻斷劑在成人gMG患者中註冊性試驗中持續時間最長的主要終點。該研究的四個亮點包括：
· 與安慰劑加標準治療 (SOC) 相比，IMAAVY 加標準治療 (SOC) 在 24 週內提供了更佳的疾病控制效果，以 MG-ADL b評分的改善來衡量。這意味著患者可以恢復咀嚼、吞嚥、說話和呼吸等基本日常功能。
· 在正在進行的 gMG 開放標籤擴展 (OLE) 研究中，接受 IMAAVY 加 SOC 治療的參與者在 20 個月的隨訪中保持了改善。 
· IMAAVY 證明，從第一次服用開始，並在 24 週的監測期內，自體抗體水平可快速持續降低高達 75% 。 
正在進行的 Vibrance 2/3 期兒科研究針對 12-17 歲抗 AChR 和抗 MuSK 抗體陽性青少年，結果顯示 IMAAVY 加 SOC 達到了其主要終點，即 24 週內總血清 IgG 減少 69%，次要終點為 MG-ADL 和 QMG c量表的改善。
IMAAVY 在 Vivacity-MG3 和正在進行的 Vibrance-MG 研究中均表現出一致的安全性，並且在成人和兒童人群中具有相當的耐受性。