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重症肌無力 (MG) 是一種自體抗體疾病，免疫系統會錯誤地產生抗體，這些抗體會針對神經肌肉接頭處的蛋白質，並阻斷或破壞從神經到肌肉的正常訊號傳導，從而損害或阻止肌肉收縮。 據估計，全球有 70 萬人患有這種疾病。 最初的疾病表現通常與眼部相關，但約 85% 的重症肌無力症 (MG) 患者會經歷疾病表現的進一步發展，稱為全身性重症肌無力 (gMG)。其特徵是嚴重的肌肉無力以及言語和吞嚥困難。 美國約有 10 萬人約有37人患有 gMG。 兒科患者等易感 gMG 族群的治療選擇更為有限。

新一代的重藥物正徹底改變症肌無力(myasthenia gravis，MG)。在不到十年的時間內，新的療法激增，呈現兩位數的增長，分析師也預估到2033年市場規模將達百億美元。

1. 2017年，FDA核准阿斯利康Soliris作為首個針對重症肌無力（MG）的療法。於 2025 年 3 月用於治療 6 歲及以上抗乙醯膽鹼受體 (AChR) 陽性 gMG 的兒科患者使其成為首個也是唯一一個針對兒童鉅細胞病毒性肌肉萎縮性肌肉萎縮症（gMG）患者的治療藥物。

2. 2021年，Argenx推出一款名為Vyvgart的標靶FcRn的療法，該療法可以降解致病抗體。rgenx 計劃在 2025 年底前提交補充申請，將 Vyvgart 的治療範圍擴大到三陰性重症肌無力症 (MG) 患者。如果成功，Vyvgart 將擁有迄今為止所有獲批的 FcRn 拮抗劑中最廣泛的適應症。

3. 2023年，UCB推出C5補體抑制劑Zilbrysq和FcRn療法Rystiggo。

4. 2025年4月，嬌生宣布美國FDA已批准IMAAVY™（nipocalimab-aahu），一種阻斷FcRn的單株抗體，用於治療全身型重症肌無力（gMG）。

5. 2025年8月，再生元 (Regeneron) 的RNA候選藥物emdisiran醯膽鹼受體（AChR）陽性的巨噬細胞增多症（gMG）患者中的III三期臨床試驗結果。該研究達到了主要和次要終點，同時僅抑制了74%的補體系統，這表明患者可以在不完全抑制補體的情況下改善生活品質。 補體在保護我們免受感染方面非常重要。再生元 (Regeneron) 將於 2026 年第一季向 FDA 提交西地西蘭 (cemdisiran) 的核准申請。