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秒速閱讀: 治療癌症最強大的武器之一，其實就藏在病人體內的免疫系統。尤其是那些透過與嵌合抗原受體（CAR）結合，能夠辨識癌細胞蛋白質的T細胞。在體內生成 CAR-T 細胞，而不是在體外從患者體內定制生產細胞，有望將使 CAR-T 細胞療法更安全，並讓更多患者能夠使用。(延伸閱讀: 《CAR-T》新星: 無須體外生成且患者無需接受淋巴球清除化療!! Umoja Biopharma與AbbVie開發體內生成CAR-T/延伸閱讀:《CAR-T》提供更持久的治療!! 吉立亞/Kite 斥資3.5億美元購入 CAR-T和CAR-NK【體內細胞生成】 In Vivo 平台技術公司Interius)

2017年首次獲得美國食品藥物管理局批准用於治療急性淋巴性白血病以來，CAR-T細胞療法已經改變了許多血癌的治療方法。CAR-T是將患者自身的T細胞（一種免疫細胞）取出，進行基因改造後再輸回患者體內-既繁瑣又昂貴。它需要數周時間完成一系列耗時且耗力的步驟，一次治療的費用高達數十萬美元。患者還必須接受一項手術來清除剩餘的T細胞，這雖然有助於改變後的T細胞在重新注射入人體體內後進行擴增，但卻使患者面臨感染的風險。

史丹佛醫學院研究人員領導的一項新研究表明，可以使用與mRNA的疫苗相同的技術在實驗室小鼠體中生成CAR-T細胞。透過加入兩組蛋白質生成指令，包括一組編碼與腫瘤細胞結合的蛋白質，另一組可讓研究人員追蹤修飾細胞在體內的位置，以利研發人員即時評估治療的效果。研究人員能夠使用一種名為正子斷層掃描（PET）的常見醫學影像技術，以非侵入性的方式追蹤受體細胞的生成和移動，追蹤發現11%的T細胞在24小時內開始產生CD-19受體，同時這些新修飾的T細胞會尋找並殺死B細胞。也就是說，能夠追蹤動物體內 CAR-T 細胞的生成（或「原位」），並看到它們移動到動物腫瘤的位置。

與標準的CAR-T療法不同，mRNA資訊可以連續遞送多次，從而延長治療持續時間並增強療效，研究員表示，即使注射多次也沒有觀察到任何毒性。在接受mRNA訊息治療的B細胞淋巴瘤小鼠中，75%的腫瘤在接受多次治療後被根除。至關重要的是，該方法也不需要預先處理來清除現有的免疫細胞。

市場體外CAR-T培養細胞療法: 65-85%的客觀緩解率

體外 CAR-T 細胞療法已被證明能夠為血液系統惡性腫瘤患者提供高反應率，特別是對其他療法無效的 B 細胞惡性腫瘤患者（即復發/難治性 [R/R] 患者）。 系統性回顧與統合分析顯示，在 R/R 血液系統惡性腫瘤（包括 B 細胞非何杰金氏淋巴瘤 (B-NHL) 和多發性骨髓瘤 (MM)）中，完全反應率高達 92%，整體反應率 (ORR) 範圍為 65-85%。目前，幾種體外 CAR-T 細胞療法已獲得 FDA 批准，用於治療各種類型的復發或難治性血液系統惡性腫瘤。

每年約有 10,000 名美國患者符合 CAR-T 細胞療法的治療條件，那麼這些符合條件的患者中只有一小部分 (不到 20%) 可能真正接受體外 CAR-T 細胞療法治療: 有許多因素限制了體外 CAR T 細胞療法的使用，包括患者、治療和醫療保健專業人員相關因素。 接受體外 CAR T 細胞療法是更複雜和更具挑戰性的腫瘤治療體驗之一，需要複雜、漫長且昂貴的製造過程；它包括需要專門的設施、收穫細胞並運輸到少數幾個製造地點之一，以及大量的生產時間。 從轉診到輸注體外 CAR T 細胞療法的時間可能需要幾個月。  Umoja的目標是透過我們的體內計畫減少幾乎所有這些障礙，以便所有有需要的患者都能接受這種突破性的治療選擇。(資料: Endpoints、Umoja Biopharma)

CAR-T又稱嵌合抗原受體T細胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）

同時具備免疫、細胞與基因治療三種特性，適應症用於難治與復發型的「瀰漫性大B細胞淋巴瘤」與「兒童B細胞急性淋巴性白血病」患者。細胞免疫療法-CAR-T仰賴高技術的基因工程，先從病人體內分離出T細胞，並透過基因工程，在T細胞上安裝可以鎖定癌細胞的導航系統，再透過大量複製，籌措一支龐大且可精準、持續消滅癌細胞的免疫大軍，一次性注射即有望為癌末病人帶來高治癒希望。(臺大醫院)