國際生醫新聞

多發骨髓瘤其實是血液性癌症的一種，主要是因為體內的漿細胞(白血球的一種)出現病變所引起，此疾病以多發性病變和影響血液系統的功能為特徵。當罹患多發性骨髓瘤的時候，體內漿細胞會大量的增生遠超過體內所需。這些不正常增生的漿細胞都有相似的外形，我們把這些增生的漿細胞稱為骨髓瘤細胞。骨髓瘤好發於50~70歲的病患，男性多於女性，家族曾有人罹患骨髓瘤也較有遺傳傾向，長時間暴露於化學物質或除草劑 、殺蟲劑、染髮劑等...也可能有較高的罹病率 ，病患通常會頭骨頭痛的情形，特別是前胸和背部。如癌細胞繼續漫延時。可能會出現骨折 、 乏力 、體重減輕和反覆感染的問題 。甚至病患可能會有噁心 、嘔吐、便祕、排尿困難、四肢麻木的情形。(三總)

1. 再生元雙特異性抗體 Lynozyfic 獲准，每月給藥提升臨床便利性
2. 艾伯維 / Ichnos Glenmark 三特異抗體首開先河，挑戰臨床成效
3. Caribou 的異體 CAR-T 細胞解決可及性難題，推動治療模式轉移
4. C4 Therapeutics 口服降解劑精準打擊轉錄因子，提升骨髓瘤緩解率
5. Exicure 的 burixafor 動員幹細胞進入血液，顯著優化移植與採集流程

多發性骨髓瘤 (multiple myeloma) 的治療領域正迎來前所未有的變革。國際骨髓瘤基金會 (International Myeloma Foundation) 科學顧問委員會成員 Saad Usmani 指出，隨著新藥與技術的不斷湧現，過去被視為僅能管理而無法治癒的疾病，有望在未來 20 年內讓顯著數量的患者獲得痊癒。美國食品藥物管理局 (FDA) 近期也發布了新的指南，目的在透過更早期的療效指標加速新藥研發，反映出醫學界對提升患者生存品質的重視。從嬌生 (J&J) 的聯合療法 Tec-Dara 獲得批准，到葛蘭素史克 (GSK) 產品 Blenrep 的重返市場，多項創新療法正共同推動治療典範的移轉。(延伸閱讀: 《骨髓瘤》100%緩解率獲FDA 55 天光速獲准！嬌生 雙特異抗體組合Tec-Dara 雙效機制攻克骨髓瘤，二線治療迎來新曙光)

再生元雙特異性抗體 Lynozyfic 獲准，每月給藥提升臨床便利性
再生元 (Regeneron) 研發的雙特異性抗體 Lynozyfic 已於去年七月獲得 FDA 的加速批准，做為治療復發或難治性多發性骨髓瘤的第五線療法。該藥物透過同時以 BCMA 與 CD3 蛋白質為標的，引導 T 細胞攻擊惡性 B 細胞。根據其關鍵的 I/II 期臨床研究 LINKER-MM1 之數據顯示，受試患者的客觀緩解率 (ORR) 達到 70%，其中 45% 的患者達到完全緩解 (CR) 或更好的療效。值得注意的是，這項研究允許療效達標的患者轉向每月一次的給藥方案，相較於競爭對手的隔週給藥，顯著提升了臨床應用的便利性與患者依從性。

BMO 資本市場分析師先前曾表示，Lynozyfic 的加速核准可能為再生元帶來高達 6 億美元的收入。該公司正持續在多發性骨髓瘤領域中開發 Lynozyfic 的應用，並探索其進入更早期治療階段 (甚至可能是癌前階段) 的潛力。

艾伯維 / Ichnos Glenmark 三特異抗體首開先河，挑戰臨床成效
在抗體療法的進化路上，艾伯維 (AbbVie) 與 Ichnos Glenmark Innovation 展開合作，開發首款潛在的「三特異性抗體」ABBV-2001。這款藥物能同時與骨髓瘤細胞上的 BCMA、CD38 以及 T 細胞上的 CD3 結合，目的在增強免疫系統對癌細胞的識別能力。在去年六月公布的 I 期臨床試驗 TRIgnite-1 早期數據中，儘管受試者皆為接受過多重治療的重症患者，其 ORR 仍高達 74%，且有 30% 的患者達到高度完全緩解或嚴格意義上的完全緩解。該研究預計於明年七月完成，後續數據備受市場期待。

Caribou 的異體 CAR-T 細胞解決可及性難題，推動治療模式轉移
儘管現有的 CAR-T 細胞療法展現了優異療效，美國 FDA 甚至已批准了不只一種相關產品 (例如必治妥施貴寶的 Abecma 和嬌生的 Carvykti)，但自體採樣的過程不但耗時數週，且常受限於大型學術機構才能處理，故實際上僅約一成患者能真正獲益。Caribou Biosciences 開發中的 CB-011 則是一種異體 CAR-T 細胞療法，可即時供應給需要的患者。這些異體細胞，取用的是健康捐贈者的細胞、利用該公司專屬的平台進行基因組編輯，最終得到可辨識惡性骨髓瘤細胞的 CAR-T 細胞，同時，還可最大限度地降低免疫排斥的風險。(延伸閱讀: 《CAR-T 細胞》2026 年最受期待上市新藥: 挑戰市場霸主！吉立亞/ Arcellx 的 Anito-cel 在多發性骨髓瘤中緩解率逼近100%，安全性更勝一籌 有望重塑治療格局)

在去年 11 月發布的 I 期臨床數據中，CB-011 在四線以上治療中取得了 92% 的 ORR，且完全緩解率達 75%，同時展現了可控的安全性，未出現移植物抗宿主疾病 (GVHD) 病例。Caribou Biosciences 正在招募患者參與研究的劑量擴展階段，預計今年稍後公佈更多數據。

這種模式若能成功，將大幅縮短患者等待治療的時間，徹底改變治療版圖。

C4 Therapeutics 口服降解劑精準打擊轉錄因子，提升骨髓瘤緩解率
除了抗體與細胞療法，小分子藥物亦有重大突破。C4 Therapeutics 研發的 cemsidomide 是一款專為多發性骨髓瘤設計的口服小分子降解劑，被視為該公司在 2026 年的重要核心資產。其藥理機轉在於精準導向並降解 IKZF1/3 [一類鋅指轉錄因子 (zinc finger transcription factors)]，這些因子在多發性骨髓瘤細胞中大量表現，是驅動癌細胞生存與增長的關鍵因素。值得注意的是，目前臨床常用的藥物如 Revlimid 和 Pomalyst，也是作用在這兩種轉錄因子，而 cemsidomide 則提供了一種更直接的降解路徑。

在去年 9 月發布的 I 期臨床數據中，cemsidomide 在針對接受過多重前期治療的復發或難治性患者中展現了顯著療效。研究顯示，當患者服用 100 微克劑量並搭配地塞米松 (dexamethasone) 時，ORR 達 50%；即使在較低的 75 微克劑量下，ORR 仍有 40%。實驗數據同時證實了其機轉的有效性：患者體內的 IKZF1 降解程度超過 50%，IKZF3 的降解程度更突破 80%。在安全性方面，該藥物在測試劑量下普遍耐受良好，雖曾出現一例 4 級發燒性嗜中性白血球減少症的嚴重不良反應，但未有死亡報告。

根據目前的發展進度，C4 Therapeutics 計畫於今年第一季展開 II 期試驗 MOMENTUM，將 cemsidomide 與地塞米松聯合使用。此外，公司預計於今年年中發布更多 I 期試驗數據，並計畫在 2027 年下半年公布 MOMENTUM 試驗的初步研究結果。

Exicure 的 burixafor 動員幹細胞進入血液，顯著優化移植與採集流程
相較於上述公司，Exicure 則採取了截然不同的治療策略，開發出幹細胞驅動劑 burixafor，目的在優化多發性骨髓瘤患者在接受自體幹細胞移植時的流程。Burixafor 為一種口服藥物，其主要作用機制為抑制 CXCR4 受體。Exicure 指出，CXCR4 的高表現量往往與癌症預後較差有關，因此阻斷此受體具有臨床意義。

該受體在細胞於體內移行過程中具關鍵功能；而 burixafor 能透過阻斷其訊號傳導，促使幹細胞從骨髓釋放進入血液循環，有助於醫療團隊自外周血中收集幹細胞。在去年 12 月公布的 II 期試驗頂線數據中，burixafor 展現了極高的幹細胞驅動效率：近 90% 的受試患者在接受治療後，能在兩次白血球分離術 (leukapheresis) 過程中就採集到足夠數量 (至少 2 × 10⁶ CD34+ cells/kg) 的幹細胞，預期能使後續的移植手術更加順利。

儘管根據 ClinicalTrials.gov 的資料顯示，這項中期研究應已於去年 9 月完成，但 Exicure 目前尚未發布完整的詳細數據，也尚未明確對外揭露 burixafor 未來的研發藍圖與商業化時程，有待持續關注。

資料來源：BioSpace、三總、Endpoints