國際生醫新聞

1. MajesTEC-3 試驗數據亮眼，降低八成三疾病惡化風險
2. 雙特異性抗體聯手單株抗體，精準夾擊多發性骨髓瘤細胞
3. 國家優先憑證大幅縮短審核期，藥物加速上市與透明度受矚目

美國 FDA 於今年 3 月 5 日批准了嬌生 (Johnson & Johnson) 旗下揚森製藥 (Janssen) 所開發的雙特異性抗體 Tecvayli (teclistamab) 與 Darzalex Faspro (daratumumab and hyaluronidase-fihj) 組合療法 (簡稱 Tec-Dara)，用於治療曾接受過至少一種前期療法的多發性骨髓瘤患者。這項批准標誌著 FDA「局長國家優先憑證」 (Commissioner's National Priority Voucher, CNPV) 計畫下的第三次加速審核成功，從遞交申請到獲准僅耗時 55 天。(延伸閱讀: 《骨髓瘤》骨髓瘤治療迎來突破，五大創新療法力拚二十年內實現完全痊癒 (值得閱讀)

MajesTEC-3 試驗數據亮眼，降低八成三疾病惡化風險
此項批准的核心依據為 III 期臨床試驗「MajesTEC-3」的卓越成果。根據嬌生公司於 2025 年 12 月在美國血液學會 (ASH) 年會上發布的數據，與標準的三合一療法 (如 daratumumab-pomalidomide-dexamethasone) 相比，Tec-Dara 組合療法將患者的疾病無惡化存活期 (PFS) 顯著提升了 83%，並將全因死亡風險降低了 54%。

此外，FDA 官員在研究結果公布後數小時內便展開討論，並隨即啟動國家優先憑證計畫以加速流程。嬌生在 2025 年初也曾回報，該組合療法在針對新確診患者的 II 期臨床試驗中，達到了 100% 的客觀緩解率 (ORR)。此次批准同時也讓 Tecvayli 從先前的加速批准狀態正式轉為傳統批准。

雙特異性抗體聯手單株抗體，精準夾擊多發性骨髓瘤細胞
在藥物作用機制方面，Tec-Dara 結合了兩種不同的免疫機制。Tecvayli 是一種雙特異性抗體，能同時鎖定癌細胞上的 BCMA 抗原與 T 細胞上的 CD3 受體，藉此引導免疫系統精準殺傷癌症細胞。而 Darzalex 則屬於抗 CD38 單株抗體，透過阻斷癌細胞表面的 CD38 標記來誘發細胞死亡。兩者聯手顯著強化了對抗這類血液癌症的效果。

國家優先憑證大幅縮短審核期，藥物加速上市與透明度受矚目
CNPV 計畫於 2025 年 6 月推出，目的在將原本 10 至 12 個月的審核期大幅縮短至 1 到 2 個月，以應對迫切的醫療需求或符合國家政策導向。在嬌生之前，USAntibiotics 的抗生素學名藥，以及 Boehringer Ingelheim 的肺癌藥物 Hernexeos，亦分別透過此計畫獲得批准。

然而，這項快速通道並非獲准的保證。Disc Medicine 的 bitopertin 雖曾獲選進入該計畫，但最終因療效疑慮於 2026 年 2 月遭到拒絕。此外，部分國會議員如麻州眾議員 Jake Auchincloss 指出，該計畫缺乏國會支持且審核過程不夠透明，呼籲應公開更多決策細節。

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資料來源：BioSpace、Endpoints News