國際生醫新聞

1. 小分子藥物憑藉優勢重回研發主流
2. 胰臟癌新藥潛力巨大，臨床進展受矚
3. 腫瘤藥物主導市場，多元領域藥物急起直追
4. 政策激勵驅動，孤兒藥規模達四千億

小分子藥物憑藉優勢重回研發主流
根據分析機構 Evaluate 最新發布的《2026 年孤兒藥報告》(2026 Orphan Drugs Report)，生物醫藥研發領域正經歷一場顯著的轉向：小分子藥物在孤兒藥研發中展現出「復興」態勢。數據顯示，在目前生物醫藥研發產品線中價值最高的前 20 種孤兒藥裡，小分子藥物占比高達 45%，遠超位居第二、僅占 20% 的單株抗體藥物。

目前市場上最暢銷的孤兒藥中，僅有 Vertex 藥廠治療囊性纖維化的 Alyftrek 與 Trikafta，以及百濟神州 (BeOne Medicines) 治療血液癌症的 Brukinsa 屬於小分子藥物。然而，報告指出，隨著對疾病機制理解的深化、先進的化學與數據工具 (包含人工智慧) 的應用，加上小分子藥物具備標靶可及性高 (指的是：藥物更容易「實際到達」並「接觸到」它要作用的生物目標)、用藥便利、製造簡單及成本低廉等優勢，該技術領域正強勢回歸。

胰臟癌新藥潛力巨大，臨床進展受矚
在所有研發中的孤兒藥中，由 Revolution Medicines 開發的小分子 pan-RAS 抑制劑 daraxonrasib 被評為最具價值藥物。由於胰臟癌領域有著巨大且未滿足的需求，加上免疫療法在該疾病領域的效果有限，分析預測 daraxonrasib 在 2032 年的銷售額將達到 40 億美元。Revolution Medicines 亦憑藉此研發熱潮，與 Royalty Pharma 達成協議，若產品成功上市，將可獲得高達 20 億美元的資金注入。

在臨床試驗進展方面，Corcept Therapeutics 研發的藥物 relacorilant 先前在鉑類抗藥性卵巢癌 (platinum-resistant ovarian cancer) 取得關鍵 III 期臨床試驗的勝利。然而，由於該藥物先前在治療庫欣氏症候群 (Cushing's syndrome，亦稱皮質醇增多症) 時曾遭美國 FDA 拒絕核准，Evaluate 已在最新報告中將其移除。

腫瘤藥物主導市場，多元領域藥物急起直追
在孤兒藥的所有治療類別中，癌症治療藥物貢獻了最大的營收 (預計佔 2025 年全球孤兒藥銷售額的 38%)，但分析師指出，自體免疫、心血管、血液及中樞神經系統 (CNS) 疾病領域的藥物銷售額也逐漸追上。近期的巨額併購案也印證了此趨勢，包括諾華 (Novartis) 以 120 億美元收購專注於肌肉萎縮與肌肉功能退化相關疾病的生技公司 Avidity，以及嬌生 (Johnson & Johnson) 以 146 億美元收購中樞神經系統藥物開發商 Intra-Cellular Therapies。

政策激勵驅動，孤兒藥規模達四千億
整體而言，受惠於稅收抵免、費用豁免及市場獨佔權等激勵政策，孤兒藥研發動力依然強勁。分析預測，到 2032 年，全球孤兒藥銷售額將突破 4,000 億美元，占所有處方藥銷售額的比例，也將從 2022 年的 15% 成長至 21% 以上。不過，目前全球僅有約 5% 的罕見疾病擁有相對應的治療藥物，因此仍有相當大的成長空間。

資料來源：Fierce Biotech