國際生醫新聞

1. 首款 FSGS 治療藥物獲准，全美逾三萬名患者將受惠
2. 臨床研究登頂尖國際期刊，證實可顯著降低尿蛋白指標
3. 實施「風險評估與減低策略」，嚴格監測肝毒性確保用藥安全

美國 FDA 於 2026 年 4 月 13 日正式核准 Travere Therapeutics 開發的藥物 Filspari (成分名為 sparsentan)，用於治療 8 歲及以上、且未患有腎病症候群 (nephrotic syndrome) 的原發性局部節段性腎小球硬化症 (focal segmental glomerulosclerosis, FSGS) 患者，以減少其尿蛋白。該項批准使 Filspari 成為首款獲得 FDA 核准、用於此類罕見腎臟疾病的治療藥物，標誌著 FSGS 治療史上的重大里程碑。

首款 FSGS 治療藥物獲准，全美逾三萬名患者將受惠
FSGS 是一種罕見且具侵略性的腎臟疾病，其特徵是腎臟的過濾單位 (腎小球) 出現瘢痕組織 (硬化)，導致蛋白質滲漏至尿液中 (尿蛋白)，最終可能導致嚴重的腎功能衰竭。全美估計有超過 4 萬名 FSGS 患者，而根據此次核准的適應症範圍，預計將有超過 3 萬名患者可立即受惠。Filspari 本身是一種內皮素與血管收縮素 II 受體的雙重拮抗劑，先前已獲准用於減緩具有惡化風險的原發性免疫球蛋白 A (IgA) 腎病變成人患者的腎功能下降。

臨床研究登頂尖國際期刊，證實可顯著降低尿蛋白指標
此次核准主要是根據一項名為「DUPLEX」的 III 期隨機臨床試驗，其研究成果已發表於國際權威期刊《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)。數據顯示，在第 108 週時，Filspari 組的尿蛋白較基準值降低了 46%，而對照組僅降低 30%；在未患有腎病症候群的亞群中，Filspari 的療效更為顯著，尿蛋白降低了 48%。雖然該試驗在兩年後的估計腎絲球過濾率 (eGFR，衡量腎功能的指標) 變化上未達到預設的主要觀察指標，讓當時業界普遍認為 Filspari 獲得批准的機會渺茫，但 Filspari 在減少尿蛋白方面的表現顯著優於現有標準療法藥物 irbesartan，最終，FDA 認可「尿蛋白」可作為 FSGS 的合適替代指標，才使得 Filspari 成功扭轉局勢並獲得核准。

實施「風險評估與減低策略」，嚴格監測肝毒性確保用藥安全
考慮到潛在的肝毒性風險，Filspari 必須在「風險評估及減低策略」(REMS) 受限的分銷計畫下進行處方。開立處方的醫師與藥局必須經過特別認證，且患者在開始治療前、以及治療期間每 3 個月，皆須進行肝功能檢測。此外，臨床觀察顯示，使用 Filspari 的 FSGS 患者常見的副作用還包括肢體水腫、低血壓、高血鉀、頭暈及貧血。

Travere Therapeutics 先前於 2015 年已獲得此藥物的孤兒藥資格認定，此次正式獲准將進一步擴大這項創新療法的應用範圍。FDA 藥物評估與研究中心 (CDER) 代理主任 Tracy Beth Høeg 醫師則表示，這項合作過程反映了機構對識別和批准罕見疾病有效療法的承諾。

關於局部節段性腎小球硬化症 (focal segmental glomerulosclerosis, FSGS)
FSGS 的特色是部分腎絲球 (節段性) 發生硬化，且僅影響少部分腎單位 (局部)，患者中約一半會有腎病症候群，一半以沒症狀的蛋白尿來表現。此病為兒童青少年腎病症候群與成人腎衰竭的主要原因之一，病因多元。患者常出現蛋白尿、高血壓及快速腎功能惡化。目前的主要治療方式為使用高劑量類固醇 (如 prednisolone) 長達數個月，反應不佳或復發的患者，會合併使用免疫抑制劑 (如環孢素 Cyclosporin A)，患者還必須積極控制血壓、限制鹽分與蛋白質攝取。

關於 Travere Therapeutics
Travere Therapeutics 是一家專注於罕見疾病的生技公司，特別聚焦於罕見腎臟疾病與代謝疾病的藥物開發。該公司的研發與產品線涵蓋 IgA 腎病 (IgAN)、局灶節段性腎小球硬化 (FSGS)、胱胺酸尿症 (cystinuria)、高胱胺酸尿症 (homocystinuria, HCU) 等多項罕見疾病，並以患者為中心推動治療創新。其已獲准上市產品包括 FILSPARI (sparsentan)，為首個獲 FDA 完全核准用於 FSGS 的藥物，以及 Thiola EC (tiopronin)，用於胱胺酸尿症；同時，公司也在推進 pegtibatinase 等候選療法進入後期臨床試驗，用於治療高胱胺酸尿症。

(Pipeline 圖片來源：https://travere.com/our-science/our-pipeline/)

資料來源：Fierce Pharma、FDA、BioPharma Dive、長庚紀念醫院、Travere Therapeutics