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基石藥業(蘇州)有限公司(以下簡稱"基石藥業"，香港聯交所代碼：2616)宣佈已向臺灣衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)遞交胃腸道基質瘤(GIST)精準靶向藥物Avapritinib的上市申請，該藥物已於2020年3月獲得TFDA新藥優先審查資格認定，也是基石藥業在台灣遞交上市申請的第二款治療癌症的精準靶向新藥。

GIST屬於罕見腸胃道惡性腫瘤之一，大約90％的GIST的發生與KIT或PDGFRA激酶突變導致的細胞生長失調有關。根據台灣的回溯性研究指出，每年GIST的發生率約每百萬人10-20例，盛行率約1700多位患者。目前針對晚期GIST的治療方案主要為依序使用酪氨酸激酶抑制劑(Tyrosine kinase inhibitors, TKIs)。然而，針對患者攜帶血小板衍生生長因子α受體 (PDGFRA) 外顯子18 (exon 18) 突變 (包括PDGFRA D842V突變) 對現有已批准的TKI藥物均不敏感。Avapritinib (商品名：AYVAKIT™) 已於2020年1月獲得美國FDA批准上市，是目前唯一核准用於治療攜帶PDGFRA exon 18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：｢一年內，基石藥業已先後遞交了兩個首創型（first-in-class）精準靶向藥物的台灣上市申請，這不僅體現公司對於台灣臨床癌症用藥的迫切需求的關注和回應，也顯示了公司正順利邁向商業化轉型。今年上半年我們也計畫針對同一適應症在中國大陸遞交Avapritinib的新藥上市申請，以滿足更多患者之需求。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：｢ Avapritinib是一種強效、高選擇性的口服KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。我們目前向TFDA遞交的臨床資料顯示，Avapritinib針對PDGFRA exon 18突變（包括PDGFRA D842V突變）的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯著抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達 84%, 且大多數不良反應均為1級或2級，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到，61%的患者DOR≥6個月。」

Avapritinib是由 Blueprint Medicines (Nasdaq上市公司) 開發，基石藥業於2018年已和Blueprint Medicines宣布達成獨家合作協議，獲得了包括Aavapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權許可

資料來源: Genet新聞中心