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德琪醫藥有限公司（簡稱「德琪醫藥」，香港聯交所股票代碼：6996.HK）今日(24)宣佈，國家藥品監督管理局（NMPA）批准塞利尼索（XPOVIO®）在中國開展一項用於治療骨髓纖維化（MF）患者的II期臨床試驗。

骨髓纖維化（MF）是一種克隆性骨髓增殖性腫瘤，包括原發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多症（PV）後或原發性血小板增多症（ET）後骨髓纖維化。其主要特徵是骨髓纖維組織增生、髓外造血、貧血、肝脾腫大、體質性症狀、進展為白血病和生存縮短。異基因造血干細胞移植是目前理論上唯一可能治癒MF患者的治療手段，但是移植存在較高的併發症和治療相關死亡率。根據美國國家綜合癌症網絡（NCCN）指南，不適合進行異基因造血干細胞移植的中危-2、高危患者若血小板計數≥50×109/L，可接受JAK抑制劑蘆可替尼（ruxolitinib）或fedratinib治療（NCCN，2020）。若藥物治療失敗或不耐受則預後較差，MF仍存在著許多亟待滿足的臨床需求。

該試驗是一項II期、隨機、開放性、全球多中心臨床研究，在中國以蘇州大學附屬第一醫院為牽頭研究中心，計劃在國內15個研究中心進行，納入約20例受試者，旨在評估在既往接受過至少6個月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫生選擇（PC）治療相比的安全性和療效。受試者將按照1：1的比例隨機分為兩組，分別接受塞利尼索單藥口服治療或醫生選擇（PC）的治療。主要研究終點為基於獨立影像評審委員會（IRC）評估的脾臟體積較基線縮小≥35%（ SVR35）的受試者比例。

主要研究者蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示：「骨髓纖維化（MF）是一種相對罕見的骨髓增殖性腫瘤，靶向藥物出現以前的很長一段時間，都缺乏有效的治療方式。異基因造血干細胞移植是目前理論上唯一可能治癒MF患者的治療手段，然而，並非所有患者都具備移植的條件或可以耐受移植。雖然中國已批准蘆可替尼（ruxolitinib）用於治療MF，但若藥物治療失敗或不耐受，這些MF患者的治療選擇將極為有限。該試驗是一項全球II期、隨機、開放性、全球多中心臨床研究，旨在評估在既往接受過至少6個月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫生選擇（PC）治療相比的安全性和療效。我們相信，此次臨床研究獲批將為進一步探索MF的治療提供可靠的依據，為中國MF患者帶來新的治療選擇。」

德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示：「國家藥品監督管理局批准塞利尼索針對MF這一適應症在中國的臨床試驗，標誌著塞利尼索在開拓創新腫瘤療法中的又一重大突破，為德琪醫藥進一步拓展更豐富的治療領域提供了強大支持。隨著我們對塞利尼索研究的不斷深入，我們相信其在治療MF這一難以治癒的癌症中具有強大潛力。同時，我們期待在國家藥品監督管理局的監管下積極推進這項研究，並為中國MF患者帶來新的治療希望。」