《Genet法說筆記》北極星(6550)代謝療法ADI-PEG20拼今年9月中解盲！惡性肺間皮癌有望成為首個適應症
四大腫瘤適應症同步進展中 拼今年九月中解盲申請藥證
1.惡性肺間皮癌(Malignant Pleural Mesothelioma, MPM)
針對惡性肺間皮癌的臨床試驗為ADI-PEG20合併一線用藥(Pemetrexed+Cisplatin)進行治療之多國多中心、II/III期聯合臨床試驗，根據存活率期中分析結果，估算在試驗結束後總體生存期(Overall Survival, OS)可獲得統計上顯著效果的機率(Conditional Power, CP)大於80%。
在新冠疫情影響每月收案速度下，FDA同意北極星於2021年8/15停止收案並追蹤最後一位病患達一年的時間，預計2022年9月中完成解盲並取得包含主要試驗終點OS(整體存活率)、次要試驗終點PFS(疾病無惡化存活期)以及P-Value等關鍵數據， CRO公司預估後續準備審查文件時程約需3-4個月，此外FDA也同意以快速通關(Fast Track)加速申請生物新藥上市查驗登記(BLA)，有望成為ADI-PEG20第一張藥證。
2.軟組織肉瘤(Soft Tissue Sarcoma, STS)
針對軟組織肉瘤的臨床試驗已於2021年初完成臨床II期並於ASCO進行口頭發表，數據顯示ADI-PEG20疾病控制率達68%、腫瘤反應率高達25%，並在收案的75位受試者中共有6位病患達到腫瘤完全消失(Complete Response)，目前正在設計臨床III期的試驗方案，預計年底前可正式啟動臨床III期試驗。
3.肝癌(Hepatocellular Carcinoma, HCC)
初期研究數據發現ADI對具有某種基因變異的肝癌病患療效特別好，該基因變異約佔整體肝癌病患的8%，因此北極星針對肝癌重啟ADI-PEG20單藥的雙盲隨機分派設計之臨床III期試驗，目前由林口長庚醫院葉昭廷教授總主持，整合協調國內外各醫學中心執行中，預計納入基因篩選並收納約150位病患，2022年3月已開始收納第一位病患，並於下半年將在越南展開臨床試驗，以加速收案。
4.腦癌(Glioblastoma Multiforme, GBM)
針對腦部多型性膠質母細胞瘤(GBM)將探究ADI搭配TMZ以及放射線的合併療法療效，目前臨床Ib試驗由台灣腦瘤權威長庚醫院魏國珍醫生主持進行中，計畫在台灣招募26位受試者，預計於2022年下半年完成I期臨床試驗。
宜蘭廠2025年加入營運 美中台三地生產強化CDMO業務...
