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思捷優達-KY(7829)近日法說會，會中經營團隊針對說明公司營運現況，以及主力產品發展做了詳細的說明，Genet為大家整理今日法說重點：

延伸閱讀:《Genet法說筆記》思捷優達-KY(7829)回應13大提問: 新藥進展與未來一至二年的商品商業化策略?MSA臨床二期目前收案情況？已收治幾位病人？YA-101二期試驗的endpoint設計為何？未來三期是自己主導還是與夥伴合作？

一、運用AI技術聚焦中樞神經藥物開發
二、「以終為始」為設計新藥核心概念
三、AI完整導入試驗設計流程加速臨床推進
四、突觸功能障礙是神經退化疾病共通點之一
五、抑制NLRP3發炎體以提升LTP與神經再生
六、目標2026年啟動PD三期臨床試驗
七、YA-101治MSA日本、歐盟ODD資格申請在進行中
八、YA-101治MSA二期臨床預計2026年完成
九、治療阿茲海默症、思覺失調症在臨床前試驗階段
十、2025年Q4預計募資6億元

由林東和領軍的台灣新藥公司思捷優達-KY(7829)6月3日登錄興櫃，券商認購價為每股35元。

一、運用AI技術聚焦中樞神經藥物開發
根基來自台灣的國家型製藥計畫，並結合美國史丹佛大學的全球Spark計畫，在2019年6月正式從學術單位Spin-off成立，目前團隊共有17位成員，其中包含9位博士、4位碩士與4位學士。許多成員從計畫的「第零天」就參與其中。

運用AI技術從事藥物開發，專注領域為CNS中樞神經疾病。這個領域雖然是整個藥界中最困難、失敗率極高的領域，但同時也是需求極高、且攸關未來每一個人的健康。因此我們義無反顧地投入。
為了能夠執行全球多中心的臨床試驗，建立了完整的集團架構。頂層為設於開曼的控股公司，主要營運與研發中心位於台灣台北；在美國與澳洲設有法人，負責當地臨床試驗業務。

主要股東包括三水生技創投、中加集團、兆豐國際、金石創富、益鼎創投、工研院創新基金、台日基金、富邦金控等及多家天使基金。

二、「以終為始」為設計新藥核心概念
這項新藥的起點源自台大醫院臨床醫師提出的實際需求，以「以終為始」為核心概念來設計新藥，也就是先確認目標，再倒推所需特性，目標是設計出能強化神經可塑性並降低腦部發炎反應的藥物，此藥物是針對中樞神經系統，安全性必須極高，且須具備長期口服使用的特性。
草創時面臨沒資金、沒資源等諸多困境，僅有臨床需求與熱情，執行長曾宇鳳提出「用算的」想法，也就是以AI與數位孿生模型來設計藥物，建構了完整的數學模型，從口服進入腸胃道、吸收進入循環、進入腦部、到最終代謝排出，整個過程模擬得以精準掌握，避開傳統trial-and-error的高成本流程。

僅花了三個月時間，於實驗室以side project(副項目)形式完成初步藥物設計，節省了大量時間與金錢。後續則透過國家資源的支持，以及募資資金，逐步完成相關法規程序。

透過AI模型建立。能有效快速開發其他新藥品項，目前也正將這些AI與數位孿生模型應用到更多新藥開發中，不只模擬藥效與安全性，更整合成藥性（drug likeness）與臨床可行性，真正實現以病人為中心、有效率的創新藥物研發。

三、AI完整導入試驗設計流程加速臨床推進
能夠快速推進臨床試驗，另一個關鍵在於將AI技術完整導入試驗設計流程中。許多公司雖宣稱使用AI輔助，但思捷優達是直接以自家案例作為驗證，從試驗流程、受試者挑選到監控系統，皆以AI強化效率與資料收集能力。尤其在試驗中，對於受試者的安全與療效監控，以AI技術進行高頻資料監測，使之更貼近真實世界（Real World Data）的狀況，優化受試者體驗並提升數據品質。

中樞神經系統疾病與其罕病是新藥研發中具有高度發展前景的重要市場。根據研調機構資料，中樞神經疾病治療市場2024年為 1,404 億美元，2030年成長到2,546億 美元，複合成長率(CAGR)約為 10.4%。而中樞神經罕見疾病治療市場2024年為 108.3 億美元，2034年成長到195.7億美元，複合成長率(CAGR)約為 6.92%。

中樞神經系統疾病中不正常的蛋白質折疊(Folding)，如MSA的假說就是上面有α-synuclein(突觸核蛋白) Aggregation (聚集)，或者是Alzheimer(阿茲海默症)就是β-amyloid（Aβ）的Aggregation，那是不是移除掉就好了，這也是目前許多抗體藥物正在嘗試的方向。

不過，以走在前面的阿茲海默症來說，幾個進入臨床後期的抗體藥物確實可以移除 Aβ，但病人卻出現了嚴重的副作用，包括腦水腫與腦出血，更關鍵的是，只能「延緩」病程的進展，對病人的實際效益相當有限。

四、突觸功能障礙是神經退化疾病共通點之一
思捷優達團隊認為，不論上游是哪一種蛋白質異常，這些神經退化疾病的共通點之一，是突觸功能的障礙，NMDA 受體（N-methyl-D-aspartate receptor）的表現量與功能會下降，導致運動與非運動症狀，如走路不穩、跌倒、認知衰退、甚至妄想。因為初期表現不典型，一般就連醫學中心也可能無法迅速做出診斷。

五、抑制NLRP3發炎體以提升LTP與神經再生
這些患者大腦幾乎都處於高度發炎狀態，神經元正持續死亡，抑制NLRP3發炎體可減緩大腦發炎反應避免細胞死亡，提升長期增強作用（Long-term potentiation，LTP）與神經再生。

因此在設計藥物時，便聚焦在強化 NMDA 的表現與功能。實驗證明，這能有效改善長期記憶、學習能力、神經可塑性、再生能力，並改善運動與非運動的症狀。

產品線主要分為 YA-100、YA-200、YA-300，跑得最快的是 YA-100 系列。

第一個選定的適應症是 MSA。臨床前做了許實驗，結果非常正向，因此選定MSA作為 YA-101 的第一個適應症，目前正在美國與台灣進行多中心臨床二期試驗，預計明年完成並進入三期。因為 MSA 屬於罕病，因此臨床所需受試者較少，開發進度較快，而且價格帶較高，加上目前尚無核准藥物，市場潛力明確。

MSA過去被稱為「非典型巴金森症（atypical Parkinsonism）」的疾病，患者一樣走不穩、容易跌倒，但發病年齡更早、進展更快，平均六到十年內死亡；相對之下，巴金森症患者可以存活數十年，初期還能靠藥物穩定控制。

目前開發中適應症也有針對 Alzheimer's Disease（AD）的YA-201與 Schizophrenia（思覺失調症）的YA-301。

六、目標2026年啟動PD三期臨床試驗
MSA的動物模型與臨床前試驗，許多都是基於 PD（巴金森症）模型建立，現在已有不少國際機構建議發展 PD，目前正與這些單位密切洽談，希望明年可望展開 PD 的三期試驗。若成真，市場規模將可倍數成長。

MSA 是少數一確診即可納入台灣《安寧緩和醫療條例》的疾病，可見病情的嚴重與患者的無助。此外，它不是單一基因疾病，無法透過基因檢測預測罹患機率。雖是罕病，但在老年人口中，其實並不算非常罕見，各國皆有固定比例的患者。

MSA 與 PD 最大的鑑別點在於：PD 初期不會出現尿失禁與自主神經障礙，而這正是 MSA 常見症狀，因此有經驗的醫師其實能夠辨認。

YA-101是中樞神經藥物，除了有效性之外，安全性是首要考量。用於MSA臨床一期試驗為雙盲、安慰劑對照、單中心（澳洲），採用劑量遞增設計，主要評估安全性、耐受性與藥物動力學。
試驗選擇健康受試者，是為了保留將來擴展適應症的可能性。整體共 52 位健康受試者完成試驗，顯示 YA-101 具備高度安全性與良好耐受性，在數位孿生模擬中預測的安全性，已在人體試驗中得到證實。

七、YA-101治MSA日本、歐盟ODD資格申請在進行中
YA-101用於治療MSA，早期就憑藉臨床前資料申請，取得 FDA 的 ODD（罕見疾病藥物資格認定），享有市場獨占期與輔導機會，並已開始爭取美國政府補助計畫。日本、歐盟的 ODD 資格申請目前也在進行中。

八、YA-101治MSA二期臨床預計2026年完成
YA-101用於治療MSA已經正式啟動第二期臨床試驗，預計招募75名病人，試驗據點涵蓋台灣與美國，共計八間醫療中心，囊括台灣與美國 MSA 領域最具代表性的研究與臨床機構。皆主要試驗指標包括安全性，次要終點為PK(藥物動力學)、UMSARS (MSA臨床量表)、10公尺行走測試，預計明年完成，並進入三期臨床試驗。

目前大多數 MSA 新藥開發公司在試驗設計上均設定「僅收早期病人」，具體條件是發病後六個月內（onset ≤ 6 months）。然而在美國，病人從家醫科轉診至神經專科的平均等待時間為一年以上，導致絕大多數病人無法符合這個門檻。

相較於其他公司僅追求延緩病程進展，思捷優達的藥物機轉著眼於神經可塑性提升與神經發炎抑制，目標是在可觀察期間內提供直接且具體的臨床改善效果，特別是在中晚期病人身上。在本次二期試驗中，希望能為這些無法納入他人臨床的中後期病人，帶來真正有效的治療可能。

目前全球進展最快的 MSA 藥物，是由丹麥製藥公司 Lundbeck 所開發的產品。根據公開資料，該藥品於 2024 年進入臨床三期階段，但目前掌握的資訊而言，其尚未啟動病人收案。

其第二期臨床試驗中雖然出現某些正面趨勢，但療效表現並不明顯。更重要的是，其治療機轉仍為「去除上游錯誤折疊蛋白質」為主，無法針對已經存在的神經退化與發炎反應進行修復或逆轉。

思達優達的策略正是建立在這樣的差異點上：著眼於中後期患者、直接提升神經功能，而非僅限於早期預防與延緩病程。

九、治療阿茲海默症、思覺失調症在臨床前試驗階段
針對阿茲海默症，雖已有多款針對 β-amyloid 的抗體藥核准上市，但臨床使用仍充滿挑戰。其適用對象範圍有限，副作用如腦水腫、腦出血等風險極高。

YA-201 透過 NMDA 機轉藥物則不同，其在認知改善上具明確機制與臨床邏輯支撐，並已在動物實驗中證明能提升學習記憶、注意力與社交互動等功能。

思覺失調症（舊稱精神分裂症）有四個面向，包括正性症狀、負性症狀、認知跟情緒的問題，目前藥物雖可控制正性症狀（幻聽妄想）、情緒問題'，但對於負性症狀（如情感冷漠、社交退縮）與認知障礙缺乏有效治療方案。

YA-301透過NMDA 基轉，藥物可直接改善這兩大難解區塊，也會間接改善患者身心症狀，已於臨床前模型中獲得明確效果支持，在已被忽略的治療空白上具備高度競爭優勢。

已在全球主要藥品市場完成專利申請與核准，包括北美、歐洲、日本、台灣、中國等國家與地區。專利涵蓋組成物、新劑型、適應症與用法，最長保護期可延伸至 2040 年。

目前公司營運費用主要投入於臨床試驗推進與法規申請。公司內部結構精簡，人事費用為主，固定成本壓力極低。

十、2025年Q4預計募資6億元
預計 2025 年第四季啟動下一輪募資計畫，目標金額為 新台幣 6 億元，主要用於推動 MSA 三期臨床試驗（擴展歐洲與澳洲試驗據點），以及YA-102 下進入 Phase 3，預計 2026 啟動。

擁有完整的 AI 藥物設計與臨床優化平台，自新藥化合物設計、成藥性評估到受試者招募模型皆導入機器學習與數位孿生模型，以大幅提升開發效率與成功率。
維持高效率組織結構，基礎研究與頂尖學研單位（如台大、Stanford）產學合作，毒理與藥理試驗透過 CRO 外包加速進行，臨床設計與數據則以自主模型整合分析。
此外，也與多個國際非營利組織（如 PD 領域基金會）建立合作，已有多方主動提供場域、資源與資金，助力快速推進產品多適應症發展。