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思捷優達-KY(7829)近日法說會，針對本次法說會會後投資人對於思捷優達營運上的提問以及公司回覆，整理如下：

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問一：請問新藥進展與未來一至二年的商品商業化策略?
問二：後續是否有募資規劃？
問三：YA-101以外的新藥開發規劃？
問四：MSA口服藥是否需長期使用？需觀察多久才能做量表？
問五：MSA臨床二期目前收案情況？已收治幾位病人？
問六：YA-101一期已展現高安全性，為何仍收這麼多病人？為何設計雙盲？
問七：之前團隊有做臨床概念驗證的試驗，台大收了一百例個案？初步結果如何？與YA-101的關聯性？
問八：YA-101與YA-102是同一個化合物嗎？與YA-201、YA-301是否相同？
問九：在學研階段的臨床試在AD、Schizo與MSA皆有進行收案，是否有初步療效觀察？
問十：思捷優達在AI應用於早期藥物開發上的優勢為何？
問十一：如何成為第一家從AI設計出compound並正式取得FDA藥證的公司？
問十二：YA-101臨床二期結束後是否直接進入三期？
問十三：YA-101二期試驗的endpoint設計為何？未來三期是自己主導還是與夥伴合作？

問一：請問新藥進展與未來一至二年的商品商業化策略?

答：一般來說，CNS新藥在第二期臨床試驗結束後，大藥廠就會開始有所動作。我們一直與數家大藥廠保持密切聯繫。一開始我們不明白為何對方主動聯絡我們，後來才發現我們早已進入大藥廠的偵測雷達範圍，現在對方也明確表示正在等待二期結果。

這些試驗結果將會與未來可能的商業合作談判密切相關，而這些合作都是可行的。我們商業化策略非常有彈性，會依合作夥伴的資源決定合作模式，無論是授權、共同開發，甚至併購都可以考慮。不同區域也可談不同條件。此外，授權的產品不僅限於YA-101。以過去在藥廠的經驗來看，若是相同機轉，合理的策略應該是打包整條產線一併帶走。

當然，也不排除透過上市櫃增資來強化資本結構。但不論採取哪種方式，目標始終如一，就是盡快將這個藥品送到病人手中，因為病人真的非常辛苦。

問二：後續是否有募資規劃？

答：今年的興櫃計畫與第四季的募資作業會如期進行，目前目標金額為新台幣6億元。我們現有資金足以完成YA-101的第二期臨床試驗，Q4計畫募集的6億將用於啟動YA-101的第三期臨床試驗。明年以後則會視臨床進展情況，靈活規劃後續募資，隨時進行調整。

問三：YA-101以外的新藥開發規劃？

答：針對AD與PD的產品，目前AD、MSA皆屬於新分子新藥（NCE），其中AD仍在臨床前階段，但所有送交法規單位的有效性與安全性試驗資料基本上都已完成，目前僅缺GLP TAF。

PD將採取戰略合作方式，主要考量PD是一個非常龐大的適應症，若要做到三期試驗，大約需要三到四百位病人，因此計畫與國際合作以因應激烈競爭。這樣的合作策略目前也正在進行中。

藥品開發時程方面，MSA預計在明年第二季完成二期試驗，下半年進入三期；PD預計明年下半年將進入三期或二/三期的試驗，具體策略仍在討論中，將根據試驗設計的優缺點做出決策。

YA-201與YA-301，目前處於臨床前階段，開發節奏將依據實驗數據、市場策略與資金狀況進行調整。

問四：MSA口服藥是否需長期使用？需觀察多久才能做量表？

答：目前無法回答YA-101是否需長期使用的問題，但量表觀察可於任一時間點進行。我們規劃的二期試驗為期三個月。YA-101並非抗體藥，因此無需長期等待藥效展現，若能改善症狀，即有機會快速超車。

根據教科書，MSA病人80%會在五年內失能，六到十年內死亡，但實際觀察甚至更糟，許多病人在三至五年內，甚至半年內就會過世。目前的收案標準是只要病人還能走，即便需扶東西，我們都願意收治，收案範圍已涵蓋中重症病人。

問五：MSA臨床二期目前收案情況？已收治幾位病人？

答：目前臨床二期收案進度順利，採用competitive enrollment(競爭招收)設計，各試驗中心皆積極招募病人，目前未遇到重大困難。

問六：YA-101一期已展現高安全性，為何仍收這麼多病人？為何設計雙盲？

答：這是標準臨床設計。雖然YA-101安全性高，但仍需持續增加劑量以瞭解藥物的耐受劑量範圍。此外，也做了food effect試驗，以確認進食是否會影響藥物的藥動學（PK）參數。

問七：之前團隊有做臨床概念驗證的試驗，台大收了一百例個案？初步結果如何？與YA-101的關聯性？

答：整個臺灣沒那麼多人，台大沒有這麼多個案，台大醫院大概一年可以看到將近一百多人，是每年新被確診，然後有些人就走了，有增有減。不過，隨著在台灣執行臨床愈久，轉診來的病人愈多，且台灣動作障礙協會下其他醫院的醫師也願意轉診至台大。

台大目前有總院與癌醫中心兩個試驗場域，可以在擴大場域編制。這各試驗是是在學研階段進行，與YA-101屬於相同target，因此有高度相似性，驗證結果良好，也因此公司認為有社會責任繼續推進。

問八：YA-101與YA-102是同一個化合物嗎？與YA-201、YA-301是否相同？

答：YA-101與YA-102是相同化合物；但與YA-201、YA-301則完全不同，結構上完全不一樣。對公司而言，設計新結構並不困難，可透過AI技術進行結構「洗牌」，形成不同專利標的。YA-200與YA-300系列為特定適應症所設計的專屬結構。

問九：在學研階段的臨床試在AD、Schizo與MSA皆有進行收案，是否有初步療效觀察？

答：該試驗主要目的為驗證target在人類體內的作用是否與動物模型一致，也確實觀察到dose-responsive(劑量反應性)現象，三個適應症皆有成效，因此選擇以三個月試驗為設計依據。因為已看到效果，所以很難不繼續推進開發。

問十：思捷優達在AI應用於早期藥物開發上的優勢為何？

答：在AI成為顯學前，公司已具備完整技術，團隊具備從零編寫代碼的能力，可快速建構並導入需要的系統。不僅止於藥物結構預測，目前已應用於臨床試驗設計與加速進程。

雖不能透露細節（商業機密），但在AI臨床應用方面已有顯著成果，預期未來進展會更好。

問十一：如何成為第一家從AI設計出compound並正式取得FDA藥證的公司？

答：是否為第一家並非重點，重點是能否盡快將藥送到病人手中。早期即針對CNS藥物特性進行高規格的運算，包含腦穿透性、安全性等，曾動用數百萬算力單位進行篩選。

AI是節省時間與成本的工具，正確使用可有效降低臨床風險。近年FDA對AI態度明顯開放，接受digital marker與machine learning，因此未來臨床進度將加快。內部對使用其他商業軟體如Microsoft系統持開放態度，只要能加速開發流程，皆可採用。

問十二：YA-101臨床二期結束後是否直接進入三期？

答：二期結束後，所有藥廠都需與FDA進行「end of phase 2」會議，決定三期試驗的設計與規模。傳統設計通常需兩個pivotal trial，但因YA-101為罕見疾病且具備ODD資格，若二期效果顯著，可能只需一個pivotal trial。

目前尚無法明確回答，變數眾多，須以與FDA會談結果為準。罕病收案較無困難，一方面我們在MSA各大中心均有收案，另一方面MSA病人求生意志強，若有試驗機會大多會參與，因為不參加就是等死。

問十三：YA-101二期試驗的endpoint設計為何？未來三期是自己主導還是與夥伴合作？

答：我們的目標很明確，就是要盡快把藥送到病人手上。二期結果出來後，能與我們並肩前行的夥伴就會加入，合作方式非常彈性。

目前試驗設計中有primary、secondary與exploratory endpoint，藉此偵測相關marker，並作為與法規機關議價的依據。雖然二期試驗只有三個月，但我們對延長試驗期有信心。