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秒速閱讀: 囊性纖維化治療大廠Vertex Pharmaceuticals於10月14日宣布根據安全性和藥代動力學數據，已中止VX-814對α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)患者的二期研究，由於Vertex在治療囊狀纖維化(CF)方面非常成功，原本市場預期在治療AATD方面也能複製同樣的驚人成就，但是AATD二期臨床中止，導致市場投資人失望股價重挫20.7%！

α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AAT缺乏症)為白種人常見遺傳疾病之一，會導致肝臟蛋白質缺失，主要表現為早發性的全腺泡型肺氣腫(early-onset panacinar emphysema)。約有1-3%的慢性阻塞性肺部疾病患者被認為是缺乏α1-抗胰蛋白酶(α-1 antitrypsin ，AAT)。患有AATD的兒童不能產生足夠的α-1蛋白，或者產生異常蛋白，異常蛋白質的積累會損害肝臟。

這項隨機、雙盲、安慰劑對照的的2期研究有50名患者參加，旨在評估VX-814的安全性和藥代動力學，以及VX-814在28天內增加α-1抗胰蛋白酶功能水平的能力。

根據迄今為止觀察到期中數據，發現有幾例患者的肝酶(AST /ALT)升高，其中四例不論劑量多少，其肝酶升高幅度大於正常上限的8倍，但沒有患者伴有膽紅素水平升高，所有患者均無症狀。藥代動力學數據的分析則顯示獲得的暴露量很低。基於這些數據，Vertex得出結論，使用VX-814無法安全地達到目標暴露水平，因此決定停止該試驗，並中止VX-814的開發。

Vertex在治療囊狀纖維化(CF)方面非常成功，原本市場預期在治療AATD方面也能複製同樣的驚人成就。儘管Vertex 將繼續另一種具有不同分子結構的藥物VX-864的2期研究，其臨床試驗的數據預定於2021年上半年出爐，但VX-814的失敗讓投資者懷疑Vertex的研究能力是否可以超出CF的範圍。

Vertex的股價曾在7月20日創下收盤新高紀錄303美元，今年以來累計漲幅最多達到38%，但在10月16日重挫20.7%至215.28美元，已吐盡今年漲幅，反而下跌1.7%。投行SVB Leerink的分析師以Vertex的CF系列產品價值計畫，認為該公司的合理股價介於220-240美元。

資料來源：BioSpace, Barrons, Vertex Pharmaceuticals