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第一型糖尿病有望可以治癒? VX-264是一種研究性細胞療法，是使用同種異體人類幹細胞衍生的胰島...

美國 FDA 3 月 9日批准了 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 的胰島細胞療法 VX-264 的新藥研究申請 (IND)。VX-264 是一種針對第一型糖尿病 (T1D) 所開發的細胞療法，Vertex 計畫在 2023 年上半年啟動一項 I/II 期臨床試驗，預計招募約 17 名受試者，藉此評估 VX-264 對 T1D 患者的安全性、耐受性和療效。該公司此前已取得加拿大衛生部對 VX-264 的臨床試驗申請批准，I/II 期試驗正在加拿大進行中。

VX-264 使用的是由人類幹細胞衍生、並且完全分化的胰島細胞，這部分與該公司另一項 T1D 候選藥物「VX-880」相同，而 VX-880 在其 I/II 期試驗中，已初步證明了其治療潛力。比較不同的是，VX-264 將細胞封裝在一個通道陣列裝置中，以保護該細胞免受患者免疫系統的影響，因此患者不需要使用免疫抑制劑，這可能可以擴大該療法所能覆蓋的 T1D 患者人群。

Vertex 的執行副總裁兼細胞和遺傳治療主管 Bastiano Sanna 表示，他們很高興在 T1D 療法方面的第二個項目也將進入臨床階段，期待這些療法能為 T1D 患者帶來變革性、甚至是治癒性的治療。

關於 VX-264

VX-264是一種研究性細胞療法，其中將同種異體人類幹細胞衍生的胰島封裝在通道陣列裝置中，該裝置旨在保護細胞免受人體免疫系統的影響。VX-264 設計用於手術植入，目前正在對 T1D 患者進行評估。

關於 VX-264 1/2 期臨床試驗

該臨床試驗是針對 T1D 患者的 1/2 期、單臂、開放標籤研究。這將是一項連續的、多部分的臨床試驗，以評估 VX-264 的安全性、耐受性和有效性。全球臨床試驗將招募大約 17 名患者。

關於 1 型糖尿病

T1D 由胰腺中產生胰島素的胰島細胞的自身免疫性破壞引起，導致胰島素產生減少和血糖控制受損。缺乏胰島素會導致身體處理營養物質的方式異常，從而導致高血糖水平。高血糖會導致糖尿病酮症酸中毒，隨著時間的推移，會導致腎病/衰竭、眼病（包括視力喪失）、心臟病、中風、神經損傷甚至死亡等並發症。由於胰島素輸送系統的局限性和復雜性，T1D 患者可能難以實現和維持血糖控制平衡。目前的護理標準並未解決該疾病的根本原因，並且除了胰島素之外，用於治療 T1D 的治療選擇有限；目前還沒有治愈糖尿病的方法。

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資料來源：Fierce Biotech、Vertex、Business Wire