國際生醫新聞

秒速閱讀: 此篇報導讓大家了解FDA對臨床試驗喊停的原因，其中就包括生產問題。

美國FDA對Hemogenyx Pharmaceuticals研究性治療急性髓系白血病 (AML)的 HEMO-CAR-T臨床試驗喊暫停，理由是FDA認為慢病毒生產過程中出現的"剪接缺陷"，該慢病毒用是Hemogenyx公司用於生產候選新藥的CAR-T細胞。Hemogenyx 表示，已經找到了問題的根源，並提出了解決該問題的方法。首席執行官 Vladislav Sandler 在一份聲明中表示，該公司"有信心"將"能夠解決這問題。HEMO-CAR-T是在五月提出申請一期臨床試驗。

Hemogenyx也不是唯一被FDA暫停臨床試驗的，今年 1 月，一名患者在接受候選 MGTA-117 治療後死亡， Magenta Therapeutics 被迫暫停I/II 期劑量遞增研究。在劑量為 0.08 mg/kg 時，該患者出現了 5 級嚴重不良事件，包括呼吸衰竭和心臟驟停，導致死亡，這被認為與研究治療有關。此外，Foghorn Therapeutics 在 2022 年 8 月遇到了類似的問題，當時的死亡事件迫使 FDA 將其在研 BRG1/BRM 抑製劑 FHD-286全面擱置臨床。該患者的潛在死因是分化綜合徵，這是一種通常與 AML 治療相關的嚴重不良事件。

急性髓系白血病 (AML)是成人中最常見的急性白血病類型，其生存率很低（成人的五年生存率低於 30%），目前使用化療進行治療，而不是潛在的更良性和有效的治療形式。

HEMO-CAR-T

構建了嵌合抗原受體 (CAR) 編程 T 細胞，稱為 HEMO-CAR-T，用於治療急性髓系白血病 (AML)。HEMO-CAR-T 採用 Hemogenyx 專有的人源化單克隆抗體針對 AML 細胞表面的靶標製成。CAR-T療法是一種對患者自身的T細胞（一種免疫細胞）進行修飾以識別並殺死患者的癌細胞的治療方法。該過程：

1. 從患者體內分離 T 細胞
2. 使用 CAR 基因構建體在實驗室中修飾分離的 T 細胞，使細胞能夠識別患者的癌症
3. 擴增（生長到大量）新修飾的細胞
4. 將細胞重新引入患者體內
Hemogenyx Pharmaceuticals 已成功證明 HEMO-CAR-T 能夠對人類 T 細胞進行編程，即將其轉化為 HEMO-CAR-T，從而在體外識別並破壞人類 AML 衍生細胞。

Hemogenyx Pharmaceuticals公司研發中產品-市值1800萬英鎊，約7.3億台幣

是一家臨床前階段的生物製藥集團，致力於開發治療血液和自身免疫性疾病的新藥和治療方法，並將骨髓移植的療效帶給更多患有無法治癒的危及生命疾病的患者。Hemogenyx是一家上市公司（倫敦證券交易所代碼：HEMO），總部位於倫敦，其美國運營子公司 Hemogenyx Pharmaceuticals LLC 和 Immugenyx LLC（位於紐約市最先進的研究設施）以及一家比利時子公司，Hemogenyx-Cell SPRL，位於列日。

慢病毒屬(學名：Lentivirus)

是反轉錄病毒科下的一個屬，此屬病毒的特徵是有較長的時間的潛伏期，例如人類免疫缺陷病毒(HIV)