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bluebird bio 於 8 月 16 日宣布，美國 FDA 通知，將不會為其鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 基因療法「lovo-cel」(lovotibeglogene autotemcel) 安排諮詢委員會會議。這意味著 lovo-cel 有望獲得批准的道路，將更加平坦。

bluebird bio 於今年 4 月提交了 lovo-cel 的生物製劑許可申請 (BLA)，並提供了「HGB-206 研究」C 組中 36 名患者 (中位追蹤時間 32 個月) 和「HGB-210 研究」中 2 名患者 (隨訪時間 18 個月) 的療效結果。資料中還包括整個 lovo-cel 項目中接受治療的50 名患者的安全性數據，其中包括6 名追蹤 6 年 (或以上) 的患者。

bluebird bio 表示，lovo-cel 是目前研究最深入的 SCD 基因療法，上述的資料，也是所有 SCD 基因治療項目中追蹤時間最長的。而 lovo-cel 也是 FDA 審查 bluebird bio 的第三項慢病毒載體基因療法 [另兩項是治療 beta 地中海貧血症的 Zynteglo 以及治療大腦型腎上腺腦白質失養症 (CALD) 的 Skysona]。

事實上，lovo-cel 的試驗之路並非一帆風順。在 2021 年底，一例青少年患者出現「持續性、非輸血依賴性貧血」後，試驗遭受部分臨床擱置。此外，FDA 曾要求該公司提供「分析可比性策略」，以向 FDA 保證「最終產品不會與臨床試驗供應品存在差異」，這也讓該計畫被延遲了一年左右。

所幸，lovo-cel 的批准已逐漸露出曙光。bluebird bio 表示，將繼續專注於與 FDA 合作進行審查，審查結果預計於今年 12 月 20 日公布。如果 lovo-ce l獲得批准，它很可能與 Vertex / CRISPR Therapeutics 以 CRISPR 技術為基礎的產品 exa-cel 正面交鋒；而 exa-cel 將比 lovo-cel 早幾週、於 12 月 8 日取得 FDA 的批准決定。

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資料來源：Fierce Biotech、Business Wire