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秒速閱讀: 臨床試驗是科學的，差一點點就是失敗，沒話說。

今年 2 月 17 日，Travere Therapeutics 宣布其 Filspari (sparsentan) 取得了美國 FDA 的加速批准，將可用於治療有疾病快速惡化風險的原發性 A 型免疫球蛋白腎病變 (IgAN) 患者，這也是第一個被批准用於 IgAN 的非免疫抑制療法。

9月21日(周四)公司宣布，Filspari (sparsentan)三期臨床數據確認了其有效性，但未來主要觀察指標其中一項指標。股價受此消息影響重挫，大跌40%收7.64美元，市值為5.73億美元。這並不是該公司最近收到的唯一壞消息。該公司正在進行的另一項關於該藥物治療另一種罕見腎臟疾病有效性的 III 期研究的主要數據同樣令人失望，研究發現sparsentan並沒有顯著改善局部節段性腎絲球硬化症（FSGS）患者的腎功能。

三期臨床試驗功效好壞參半

1. 針對 IgA 腎病 (IgAN) 與irbesartan(補充一)治療 IgA 腎病 (IgAN)的 FILSPARI ® (sparsentan) 關鍵頭對頭3 期PROTECT 研究的兩年頂線確認性次要終點結果。FILSPARI 表現出長期腎功能保留，並且在估計腎小球濾過率(eGFR) 總斜率和慢性斜率方面實現了具有臨床意義的差異，在eGFR 總斜率方面略低於統計顯著性。

2. 110 週時安全性結果的初步數據，顯示該藥物"總體耐受性良好"，治療組之間的安全性一致。

3. 這些最新結果意味著 Travere 將在 2024 年上半年提交補充新藥申請，以期獲得美國的全面批准。

IgA腎病(IgA nephropathy)是最常見的腎小球腎炎

IgA 腎病與抑鬱、疲勞、社交和工作機會的喪失以及對透析或移植需求的焦慮有關。這種疾病通常出現在 20 多歲或 30 多歲的成年人身上，此時人們正專注於建立生計和家庭

IgA 腎病 (IgAN)，也稱為 Berger 病，是一種罕見的進行性腎臟疾病，其特徵是免疫球蛋白 A (IgA) 在腎臟中積聚，IgA 是一種幫助身體抵抗感染的蛋白質。IgA 的沉積導致腎臟正常過濾機制的崩潰，導致尿液中出現血液（血尿）、尿液中出現蛋白質（蛋白尿）和腎功能逐漸喪失。IgAN 的其他症狀可能包括腫脹（水腫）和高血壓。IgAN 是全球最常見的原發性腎小球腎炎類型，也是腎小球疾病導致腎衰竭的主要原因。據估計，IgAN 會影響多達 150,000 人我們是最常見的腎小球疾病之一歐洲和日本。追蹤十年，約有10-20%的病人會較變為末期腎病變，須要透析治療；追蹤二十年，則約有30%的病人會較變為末期腎病變須要透析治療。

補充一 : irbesartan

此藥用於治療高血壓、用於保護蛋白質流失的糖尿病患者的腎功能、治療併有高血壓及第二型糖尿病患者的高血壓及糖尿病性腎病變。